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FDA拒绝批准眼科制剂贝伐珠单抗上市

8月30日，Outlook Therapeutics宣布收到FDA就ONS-5010（贝伐珠单抗）用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的上市申请发出的完整回复函（CRL）。

FDA在CRL中表示，虽然ONS-5010的关键III期NORSE TWO研究达到了有效性和安全性的主要终点，但是由于一些CMC（化学、生产和质量控制）问题、批准前生产检查的开放观察以及缺乏实质性证据，无法在当前的审查时间内批准其上市。

新闻公布后，Outlook公司股价大跌80%。

ONS-5010的上市申请主要基于3项III期临床试验（NORSE ONE、NORSE TWO和NORSE THREE）的积极结果。

NORSE ONE是一项概念验证研究，共纳入61例wAMD患者。结果显示，ONS-5010组患者达到最佳矫正视力（BCVA）评分增加15个字母以上的比例与雷珠单抗组无显著性差异（11.8% vs. 22%）。

NORSE TWO研究共纳入228例wAMD患者。结果显示，ONS-5010组患者达到BCVA评分增加15个字母以上的比例显著高于雷珠单抗组（意向性治疗人群：41.7% vs. 23.1%，P=0.0052；符合方案人群：41.0% vs. 24.7%，P=0.0409）。此外，在意向性治疗人群中，ONS-5010组患者的BCVA评分平均增加11.2个字母，雷珠单抗组增加5.8个字母，具有统计学意义（P=0.0043），符合方案人群的趋势与其一致。

NORSE THREE研究共纳入197例wAMD、糖尿病黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO）继发黄斑水肿患者，旨在评估ONS-5010的安全性。

目前，抗VEGF疗法是wAMD、DME和RVO的标准治疗。据估计，全球眼科抗VEGF疗法的市场规模达131亿美元，这一数字在2030年将达到195亿美元。

原研贝伐珠单抗（Avastin）是罗氏开发的一种抗VEGF-A单抗，目前只适用于肿瘤患者。统计显示，约73%的美国视网膜专家超适应症使用贝伐珠单抗（Avastin）作为wAMD的一线治疗。但是，Avastin只有用于静脉注射的包装版本，医疗机构只能将其重新包装才能用于眼科患者。重新包装的过程容易造成制剂污染，并且不同批次的浓度不一致，不同机构的生产标准也不一样。

美国市场上已有5款抗VEGF疗法可用于治疗wAMD等视网膜疾病，但这些疗法定价不低，一针的价格普遍在2000美元左右。重新包装的贝伐珠单抗，一针的价格约为75美元。Outlook公司希望可以推出低价的ONS-5010以惠及广大患者。

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