MeiraGTx帕金森病基因疗法于研究中现曙光

MeiraGTx 的 AAV-GAD 帕金森病基因疗法的 I/II 期试验（NCT05603312）已达到主要终点。

这项假手术对照的衔接研究在 26 周内对 14 名患者进行了评估，这 14 名患者分属三个组，即高剂量组、低剂量组和假手术对照组。

在运动障碍协会 - 统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第三部分帕金森病测量评分中的“关”评分方面，平均有 18 分的统计学显著改善。

在 10 月 15 日的公告中，MeiraGTx 的总裁兼首席执行官亚历山德里亚·福布斯（Alexandria Forbes）说道：“5 到 10 分的变化被认为具有临床意义。”她补充说：“在这项研究中，高剂量组观察到的 18 分变化突显了 AAV-GAD 治疗对这些帕金森病患者的巨大影响。”

高剂量组和低剂量组各由五名患者组成，而假手术组由四名患者组成。低剂量组和假手术组的评分没有显著变化，但达到了安全性和耐受性的主要终点。

谈到这一点，该研究的首席研究员阿里·雷扎伊博士说：“这些安全性方面的表现和研究结果都非常出色。接受高剂量治疗的患者运动评分的改善程度，再加上生活质量显著改善的相关措施，对患者和医生来说都非常令人鼓舞。”

到第 26 周时，与基线帕金森病问卷（PDQ-39）（PDQ-39）得分相比，低剂量组和高剂量组的生活质量均有显著改善，该问卷通过患者的回答进行衡量。在高剂量组中，PDQ-39 评分比基线提高了 8 分，而低剂量组提高了 6 分。假手术组则略有恶化，为 0.2 分。

MeiraGTx 还称，没有接受 AAV-GAD 治疗的受试者出现作为不良事件的帕金森病恶化情况。

全世界共有 1000 万帕金森病患者，这使其成为仅次于阿尔茨海默病的第二大常见神经退行性疾病。大多数患者起初对多巴胺治疗有反应，但是其有效性会降低，并且对于大约一半的帕金森病患者来说，口服治疗在五年内是无效的。长期使用还与一些并发症有关，比如左旋多巴所引起的运动障碍和运动波动。

AAV-GAD 的作用机制在于将谷氨酸脱羧酶（GAD）输送至大脑的丘脑底核。GAD 能催化谷氨酸转化为氨基酸γ-氨基丁酸（GABA），减轻丘脑底核的功能障碍，从而减少运动症状。

患者通过输液的方式接受 AAV-GAD 作为一次性的治疗。

它涉及的是一种微创手术，无需全身麻醉。