全球首例！仁新治斯特格病变新药 取得FDA「罕见儿科疾病认定」

优先审核凭证计划旨在鼓励药厂开发罕见儿科疾病用药，获此认定的新药，在该新药获得批准上市后即可取得「优先审核凭证」（Priority Review Voucher, PRV）。凭证的主要奖励在于可使审查期大幅缩短至6个月，另一大诱因在于其可交易性，即公司可将之出售给其他厂商。

过去4年间，优先审核凭证的平均交易金额超过一亿美元，最高为United Therapeutic于2015年以高达3.5亿美元出售予AbbVie，其商业价值相当庞大。

仁新医药创办人暨执行长林雨新表示，全球首创用以治疗干性老年性黄斑部病变（Dry Age Related Macular Degeneration, Dry-AMD）的口服药物LBS-008，在仁新「一药二用」的开发策略下，将适应症扩展至以儿童及青少年为目标族群的孤儿药市场，过去一年内，已接连取得美国FDA及欧洲药物管理局（EMA）的斯特格病变孤儿药资格认定，此次再获罕见儿科疾病认定资格，显示提交的数据已获FDA肯定深具治疗潜力，更有机会加速药物开发及上市。

获FDA授予罕见儿科疾病认定的资格为，目标疾病在美国境内的患病人数少于20万人，且超过5成的罹病人口落在0-18岁，即婴儿、儿童及青少年族群。LBS-008锁定的斯特格病变，俗称青少年黄班部病变，此一罕见遗传性疾病好发于儿童，发病率约为万分之一，美国就有3万名儿童罹患此病。若未接受治疗，多数患者在20岁前就会出现视力损害，甚至失明。由于目前仍缺乏有效治疗药物，仁新期望透过LBS-008的上市，替全球潜在的患病家庭带来解方。