《生医股》新药再获儿科罕病认定 生华科股涨

美国FDA为鼓励药厂开发罕见儿科疾病用药，当药厂开发的新药获得罕见儿科疾病认定，未来药品上市即具优先审查凭证(PRV)资格，药证审查期可大幅缩短至6个月，此外PRV资格具可交易性，也能出售给其他药厂。

据公开资讯，美国生技公司Day One Biopharmaceuticals在今年五月以108亿美元的高价出售其PRV予未揭露的买家。更早今年二月，法国的疫苗公司Valneva也以103亿美元售出其PRV资格。

生华科表示，美国罕见儿科疾病，是指美国境内病患人数少于20万人，且超过5成罹病人口年龄为婴儿、儿童及青少年族群的0-18岁，其中，神经母细胞瘤是最常见的儿童肿瘤，发生率仅次于脑瘤及淋巴瘤，美国一年新增病例平均仅700-800人，被列为儿科罕病。

Silmitasertib(CX-4945)为人类蛋白激(酉每)CK2抑制剂，具有独特的治疗优势，能够借由靶向抑制CK2这一关键蛋白，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生存。临床前研究显示，Silmitasertib(CX-4945)在治疗多种难治型儿童肿瘤中具有显著疗效。在取得神经母细胞瘤RPDD前，生华科Silmitasertib(CX-4945)已取得儿童脑癌-髓母细胞瘤之罕见儿科疾病认定和三项适应症的孤儿药认定资格，这些认定资格都有助于加速药证申请、扩大适应症及上市后美国市场的7年专卖独占期优势。