《生医股》生华科新药Silmitasertib锁定枢纽性试验

生华科(6492)开发中新药CK2抑制剂Silmitasertib(CX-4945)用在治疗晚期基底细胞癌(皮肤癌的一种)人体一期临床试验，已经正式进入第二阶段疗效扩增群试验，目标收案20位对现有疗法产生抗药性，面临无药可用的晚期或已转移的基底细胞癌病患。

由于在已完成的第一阶段安全性试验中Silmitasertib已经展现初步疗效，如能在第二阶段试验进一步完成概念性验证(proof of concept)，生华科规划将和美国FDA讨论下一步临床试验设计，以能快速上市核准的枢纽性试验为目标，期望Silmitasertib能提供未被满足医疗需求(unmet medical needs)的晚期基底细胞癌病患族群，另一项标靶药物选择。

除了基底细胞癌，Silmitasertib目前也用于治疗包括胆管癌二期、全球多中心人体临床试验以及接受美国国卫院300万美元经费赞助的髓母细胞瘤（小儿脑瘤的一种）I/II期人体临床试验，同时Silmitasertib于上个月已获美国FDA授予取得髓母细胞瘤的「罕见儿科疾病认定」(RPD)。

获此项罕见儿科疾病认定，Silmitasertib未来在申请核准上市时可取得优先审核凭证(PRV)，不但药证审查期可大幅缩短至6个月，PRV具交易性可以出售给其他药厂。

基底细胞瘤是最常见皮肤癌中的一种，全美每年新增病例约430万人，并夺走3000条人命。其中约1成患者因为局部晚期或已经转移，无法透过手术切除或放射线治疗。针对这些患者进行现有标靶药物SMO抑制剂治疗，临床上最快6～7个月就会产生抗药性，患者面临无药可用的情况。