《生医股》生华科新药再获孤儿药资格

美国FDA孤儿药资格是源自Orphan Drug Act(ODA)，为保障在美国患病人数低于20万的患者能有药物可治之特殊疾病，特别给予药厂的鼓励措施。取得美国FDA授予孤儿药资格之新药，可获得临床试验支出抵税、减免处方药使用者费用(Prescription Drug User Fee)等优惠措施，并在最后获准上市时，如果是第一个核准用于此适应症的药物或可证明新药的临床疗效比其他相同适应症已核准之疗法更佳时，将有机会取得7年市场专属期(market exclusivity)。

FDA授予Silmitasertib(CX-4945)作为治疗多项罕见儿童疾病及罕见癌症孤儿药资格，突显其在多项未被满足医疗需求的重大开发潜力。其中，神经母细胞瘤是除脑部肿瘤和淋巴瘤外，儿童中最常见的恶性实体瘤，超过90%的病例在五岁之前被诊断出。大约70%的受影响儿童在症状出现时已经出现转移，20年的生存率仅为30%。在美国，每年新病例平均为700至800例，占儿童癌症的约6%，符合罕见疾病的定义。

由生华科携手美国宾州州立大学健康儿童医院以及知名的Beat Childhood Cancer Research Consortium 之Silmitasertib(CX-4945)合并使用化疗药物治疗复发/难治型儿童及青少年实体肿瘤之一/二期人体临床实验，已获美国FDA核准执行目前顺利推进当中。