《生医股》生华科新药获选美知名儿癌联盟实验药 争取PRV加速上市

本项实验经费将由长期支持美国宾州州立大学附设儿童医院儿癌治疗和研究Four Diamonds Foundation赞助，生华科则提供Silmitasertib(CX-4945)临床实验用药，本次合作不仅为研究提供了丰富的资源，还强化了研究的专业性和前瞻性。

实验初步规划共59人，将收治复发/难治型儿童实体肿瘤，包括神经母细胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展现早期临床助益，Four Diamonds Foundation基金会将以向本公司购药方式继续一项55人尤因氏肉瘤的试验。

其中神经母细胞瘤是除了脑瘤、淋巴瘤之外，最常发生的儿童恶性实体肿瘤，超过9成在5岁之前就被诊断出，由于生长快速容易侵犯到骨髓、骨头、肝脏、软组织、远处淋巴结、脑部及皮肤等，7成的病童在症状出现前就已经发生转移，20年存活率仅3成。

全美国平均一年新增700~800案例，约占儿童癌症的6%，符合罕见疾病定义。因此生华科规划申请Silmitasertib(CX-4945)用于治疗神经母细胞瘤的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)及罕见儿科疾病认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPD)。