获选美知名儿癌联盟实验药 生华科拚取PRV加速上市

该合并疗法已由BCC儿癌联盟向美国FDA提出IND申请。由于此临床将收治罕病神经母细胞瘤患者，生华科规划申请孤儿药及罕见儿科疾病认定，争取取得可加速上市的优先审核凭证（Priority Review Voucher, PRV）。

此项实验经费将由长期支持美国宾州州立大学附设儿童医院儿癌治疗和研究之Four Diamonds Foundation赞助，生华科提供Silmitasertib(CX-4945)临床实验用药，初步规划共59人，将收治复发／难治型儿童实体肿瘤，包括神经母细胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展现早期临床助益，Four Diamonds Foundation基金会将以向本公司购药方式继续一项55人尤因氏肉瘤的试验。

生华科表示，神经母细胞瘤是除了脑瘤、淋巴瘤之外，最常发生的儿童恶性实体肿瘤，超过9成在5岁之前就被诊断出，由于生长快速容易侵犯到骨髓、骨头、肝脏、软组织、远处淋巴结、脑部及皮肤等，7成的病童在症状出现前就已经发生转移，20年存活率仅3成。全美国平均一年新增700~800案例，约占儿童癌症的6％，符合罕见疾病定义。

生华科规划申请Silmitasertib(CX-4945)用于治疗神经母细胞瘤的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)及罕见儿科疾病认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPD) 。

Silmitasertib(CX-4945)为人类蛋白激酶CK2抑制剂，具有独特的治疗优势，能够借由靶向抑制CK2这一关键蛋白，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生存。生华科表示，临床前研究显示，Silmitasertib (CX-4945) 在治疗多种难治型儿童肿瘤中具有显著疗效。