生华科治多癌潜力新药 获美FDA核准临床

生华科（6492）24日宣布，旗下新药Pidnarulex（CX-5461），因其新颖药物机制具一药治多种癌症的潜力，获美国FDA核准执行临床试验。

生华科的Pidnarulex（CX-5461）为First in Class市场首见的DNA损伤反应（DDR）新颖机制的小分子标靶药物，用于治疗具特定基因缺损的肿瘤细胞可透过合成致死（Synthetic lethality）作用，加速肿瘤细胞凋亡。

PARP抑制剂为第一代DDR机制药物，目前已经有四个PARP抑制剂被美国FDA核准分别用于治疗具BRCA1/2基因缺损的卵巢癌、乳癌、胰脏癌和摄护腺癌患者。迄今临床上使用最大的挑战是抗药性的产生，超过四成具BRCA1/2基因缺损的病患对PARP抑制剂的治疗没有疗效。此外，PARP抑制剂须用于对如铂类（Platinum）化疗药物敏感的癌症患者才具疗效，如患者对化疗药物发展出抗药性，也同样面临无药可用。

生华科表示，Pidnarulex（CX-5461）对具特定基因缺损的多种癌症展现初步疗效，且半数以上收案病患对铂类（Platinum）化疗药物已产生抗药性，在无其他治疗药物选择下，Pidnarulex（CX-5461）仍具疗效，目前已规划在美国和加拿大开展的临床试验，将事先筛选具致病性特定基因缺损（如BRCA1/2、PALB2）或其他基因同源重组缺陷（HRD）的多种癌症病患，希望能加速验证Pidnarulex（CX-5461）的有效性，争取下一阶段执行以取得药证的未定性肿瘤临床试验（Tissue-agnostic trial），加速Pidnarulex（CX-5461）开发成功。

生华科表示，Pidnarulex（CX-5461）不论单独用药或是合并PARP抑制剂，皆具成为PARP抑制剂救援药物潜力。根据Global Data统计，三个主要的PARP抑制剂在2019年的全球市场营收即达16.4亿美元；根据Coherent Market Insights Analysis（2020）资料，预测2019-2027年的复合年均成长率为24.5％，市场想像空间大。