生华科治罕见儿童癌症新药 获美FDA核准执行 一／二期人体临床

此项实验计划主持人Dr.Giselle Saulnier Sholler是国际知名儿童血癌／肿瘤医生和专家，同时她也是Beat Childhood Cancer Research Consortium之主席及创办人。

生华科表示，此合作案，可望把全美超过55间大学及儿童医院之研究资源及组织网络协助进行这项实验计划。此儿癌联盟前已于23个实验计划中收治1800位儿童癌患者，且曾成功协助开发治疗高危族群神经母细胞瘤复发药物取得药证，公司对合作案倍感期待。

生华科新药Silmitasertib（CX-4945）为人类蛋白激酶CK2抑制剂，具有独特的治疗优势，能够借由靶向抑制CK2这一关键蛋白，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生存。临床前研究显示，Silmitasertib（CX-4945）在治疗多种难治型儿童肿瘤中具有显著疗效。

由于Silmitasertib（CX-4945）将在此临床治疗罕病神经母细胞瘤患者，生华科规划申请孤儿药及罕见儿科疾病认定，争取取得可加速上市的优先审核凭证（Priority Review Voucher，PRV）。

此实验经费将由长期支持美国宾州州立大学附设儿童医院儿癌治疗和研究Four Diamonds Foundation赞助，生华科则提供Silmitasertib（CX-4945）临床实验用药，此合作不仅为研究提供了丰富的资源，还强化了研究的专业性和前瞻性。。实验初步规划共59人，将收治复发／难治型儿童实体肿瘤，包括神经母细胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展现早期临床助益，Four Diamonds Foundation基金会将向生华科购药方式继续一项55人尤因氏肉瘤的试验。