《生医股》药华药原发性血小板增生症新药P1101获美核准三期临床

药华药(6446)治疗原发性血小板增生症(ET)新药P1101获FDA核准通过三期临床试验。台湾及其他亚洲国家如日本、大陆、韩国也将陆续送出临床试验申请，预计3年完成试验。

原发性血小板增生症在美国已近22年没有药品被FDA核准通过，亦没有药品被FDA核准进入临床三期试验。药华药首开先例，获得FDA批准进入三期临床试验，实是经历4年多来的沟通。此次的ET三期临床试验为全球多国多中心的取证临床试验计划，参与国家包括美国、台湾、韩国、日本以及中国，时程预计3年，试验完成后可以申请各参与试验国家的药证。

药华药本次ET试验计划案是如上所述、经过多年邀请许多于该领域最出色的顶尖意见领袖与FDA沟通后而完成。药华药四年前在真性红血球增生症(Polycythemia Vera, 简称PV)临床三期试验中，发现部分病患在使用Ropeginterferon alfa-2b后，除了红血球数量趋于正常外，过高的血小板数量也明显下降。因此，公司决定就递交ET三期临床的计划案与FDA进行讨论；而FDA基于先前市场上ET的临床试验三期结果不尽理想，所以在审查药华药的ET三期临床试验计划案时格外慎重。

两年前，由于药华药在PV的临床三期试验结果达优越性，药华药依此结果重新拟定ET三期临床的计划案向FDA叩关。虽FDA对于药华药在ET的临床三期计划寄予厚望，但对计划案内容仍有部分意见。去年12月与FDA面对面的会议沟通后大致方向已定，遂于今年3月再修改后送出ET三期临床计划案。FDA对于本次送交第三期临床最关键的三要项、同时也是将来被核准优越性的根据：目标族群、对照组用药以及主要治疗指标三大项完全同意，但对少部分执行细项再提出建议。药华药依照FDA提出的审查意见做完修正后，会同统计分析计划案等一并于7月底送出申请，并于近期获得FDA核准。