生华科新药具一药治多癌潜力　获美国FDA核准执行临床

▲左起为生华科董事长胡定吾、总经理宋台生。（图／记者姚惠茹摄）

记者姚惠茹／台北报导

生华科（6492）今（24）日宣布，获美国制药巨擘辉瑞Pfizer青睐，以合并用药治疗摄护腺癌临床患者的新药Pidnarulex (CX-5461)，因其新颖药物机制具一药治多种癌症的潜力，正式接获美国食品药物监督管理局FDA通知，核准通过执行临床试验。

生华科表示，Pidnarulex (CX-5461)为First in Class市场首见的DNA损伤反应(DDR)新颖机制的小分子标靶药物，用于治疗具特定基因缺损的肿瘤细胞可透过合成致死(Synthetic lethality)作用，加速肿瘤细胞凋亡。

生华科指出，PARP抑制剂为第一代DDR机制药物，目前已经有四个PARP抑制剂被美国FDA核准分别用于治疗具BRCA1/2基因缺损的卵巢癌、乳癌、胰脏癌和摄护腺癌患者，迄今临床上使用最大的挑战是抗药性的产生，超过四成具BRCA1/2基因缺损的病患对PARP抑制剂的治疗没有疗效。

生华科进一步指出，PARP抑制剂须用于对如铂类(Platinum)化疗药物敏感的癌症患者才具疗效，如患者对化疗药物发展出抗药性，也同样面临无药可用。

生华科说明，前一阶段的人体临床试验已经看到Pidnarulex (CX-5461)对具特定基因缺损的多种癌症展现初步疗效，且半数以上收案病患对铂类(Platinum)化疗药物已产生抗药性，在无其他治疗药物选择下，Pidnarulex (CX-5461)仍具疗效。

生华科补充，接下来规划在美国和加拿大开展的临床试验，将事先筛选具致病性特定基因缺损(如BRCA1/2 、PALB2)或其他基因同源重组缺陷(HRD)的多种癌症病患，希望能加速验证Pidnarulex (CX-5461)的有效性，争取下一阶段执行以取得药证的未定性肿瘤临床试验(Tissue-agnostic trial)，加速Pidnarulex (CX-5461)开发成功，提供未被满足医疗需求的癌症病患一项有效解决方案。

生华科强调，Pidnarulex (CX-5461)为新一代DDR机制，相较之下不容易产生抗药性，并在多项临床前研究，Pidnarulex (CX-5461)不论单独用药或是合并PARP抑制剂，皆具成为PARP抑制剂救援药物潜力。

根据Global Data统计，三个主要的PARP抑制剂在2019年的全球市场营收即达16.4亿美元；根据Coherent Market Insights Analysis (2020)资料，预测2019-2027年的复合年均成长率为24.5%，市场想像空间大。