新药拚加速上市 生华科获准美国皮肤癌临床申请
▲新药拚加速上市，生华科获准美国皮肤癌临床申请。（图／生华科官网）
生华科（6492）今天（1日）正式宣布开发中新药CX-4945，获得美国FDA核准执行新适应症基底细胞瘤（Basal Cell Carcinoma）的人体临床试验，并期望依循前例，可以在最短时间验证CX-4945应用在基底细胞瘤的治疗潜力，力拚早日上市。
由于基底细胞瘤的人体临床试验，采FDA为加速新药开发，所推最新试验无缝接轨概念设计「一期临床及疗效扩展族群试验(expansion cohort)」，应可在最短时间验证CX-4945应用于基底细胞瘤的治疗潜力，加上日前FDA以优先审查核准由Sanofi和Regeneron两大药厂共同开发治疗鳞状上皮细胞癌新药Libtayo，其凭借临床一期的2个疗效扩展族群试验加上二期临床数据，前后仅花三年半时间就核准上市，生华科研发团队也希望CX-4945能循此路径早日核准上市。
基底细胞瘤是最常见皮肤癌中的一种，多发生在40岁以上的中老年族群；全美每年新增病例约430万人，并夺走3000条人命，虽然基底细胞瘤大多可以手术切除或是放射线治疗，但其中约一成患者因为局部晚期或已经转移，无法透过上述方法治疗。
针对这些患者，目前有两项标靶药物(皆为SMO抑制剂) 核准用于治疗局部恶化或转移的基底细胞瘤，但是临床上使用最快6到7个月就会产生抗药性，患者面临无药可用的情况。
生华科表示，这项基底细胞瘤的临床设计，将会进行2个疗效扩增族群试验 ，分别纳入接受SMO抑制剂治疗后产生抗药性、局部晚期及已经转移的基底细胞瘤患者，如能进一步在人体临床试验验证疗效，CX-4945将有机会取代美国药厂Genentech开发上市的Vismodegib和诺华的Sonidegib，而成为救援药物，提供无药可用的病患另一个选择。
根据GlobalData的资料，Vismodegib 2017年全球的销售金额达2.53亿美元；Coven & Co.的分析报告预测到2022年，Vismodegib的销售高峰将达到5.33亿美元，另外根据美国市调机构分析报告指出，从2017年到2025年，和基底细胞瘤相关药物及疗法的全球潜在商机以9.2%的年复合成长率递增，到了2025年底将高达百亿美元以上
除了基底细胞瘤，CX-4945已经进入胆管癌二期临床，安全性无虞，其应用在其他适应症，包括脑癌的治疗，近期也分别获得史丹佛大学两个医学团队发表临床前的研究论文验证潜力，包括CX-4945并用化疗药物TMZ可穿透血脑屏障并缩小实验小鼠的脑癌肿瘤；另外单独使用对SMO抑制剂已产生抗药性的肿瘤细胞，CX-4945亦能有效杀死癌细胞，目前生华科和美国儿童脑瘤联盟共同合作应用CX-4945在脑瘤的临床试验计划，规划将在明年初正式启动。