生华科潜力新药治多种癌症 美加IND申请完成

生华科（6492）25日宣布，旗下具有治疗多种癌症潜力新药Pidnarulex（CX-5461），已同步完成向美FDA和加拿大卫生部Health Canada的人体临床IND送件申请。

Pidnarulex（CX-5461）为First in Class市场首见之DNA损伤反应（DDR）新颖机制的小分子标靶药物，用于治疗具特定基因缺损的肿瘤细胞可透过合成致死（Synthetic lethality）作用，加速肿瘤细胞凋亡。

PARP抑制剂为第一代DDR机制药物，目前已经有四个PARP抑制剂被美国FDA核准分别用于治疗具BRCA1/2基因缺损的卵巢癌、乳癌、胰脏癌和摄护腺癌患者。迄今临床上使用最大的挑战是抗药性的产生，超过四成具BRCA1/2基因缺损的病患对PARP抑制剂的治疗没有疗效。此外，PARP抑制剂须用于对如铂类（Platinum）化疗药物敏感的癌症患者才具疗效，如患者对化疗药物发展出抗药性，也同样面临无药可用。

生华科表示，在前一阶段的人体临床试验已经看到Pidnarulex（CX-5461）对具特定基因缺损的多种癌症展现初步疗效，且半数以上收案病患对铂类（Platinum）化疗药物已产生抗药性，在无其他治疗药物选择下，Pidnarulex（CX-5461）仍具疗效，因此接下来规划同步在美国和加拿大开展的临床试验，将事先筛选具致病性特定基因缺损（如BRCA1/2、PALB2）或其他基因同源重组缺陷（HRD）的多种癌症病患，希望能加速验证Pidnarulex（CX-5461）的有效性，争取下一阶段执行目标取得药证的未定性肿瘤临床试验（Tissue-agnostic trial）。

Pidnarulex（CX-5461）为新一代DDR机制，相较之下不容易产生抗药性，且在多项临床前研究，Pidnarulex（CX-5461）不论单