生华科新药获美FDA快速审查认定 抢攻百亿美元治癌商机

生华科表示，在前一阶段人体临床试验，Pidnarulex靶向特定基因缺损的多种实体肿瘤皆具治疗潜力，根据此项资格，生华科可以获得美国FDA密集咨询、滚动式审查以及具资格申请并有机会取得加速核准和优先审查。同样针对治疗特定基因缺损肿瘤的PARP抑制剂，未来不论单独用药或是合并PARP抑制剂，皆具成为PARP抑制剂救援药物潜力，商机广大。

快速审查是美国FDA为鼓励药厂及生技公司加速开发治疗严重疾病或未被满足医疗需求药物市场所制定的加速审查机制方案之一，Pidnarulex通过审查并取得快速审查认定，显见其在治疗具特定基因突变包括BRCA1/2和PALB2乳癌和卵巢癌的潜力。

生华科的Pidnarulex为First in Class市场首见之DNA损伤反应（DDR）新颖机制的小分子标靶药物，治疗具特定基因缺损的肿瘤细胞，可透过合成致死（Synthetic lethality）作用加速肿瘤细胞凋亡。在上一阶段由SU2C所赞助与合作伙伴Canadian Cancer Trials Group（CCTG）已执行临床试验的成果显示，具基因缺损（如BACA1/2、PALB2）或基因同源重组缺陷（HRD）不同肿瘤型态的病患，对Pidnarulex表现较高敏感性，且半数以上收案病患对铂类（Platinum）化疗药物已产生抗药性，使用Pidnarulex仍具疗效。

为了进一步验证Pidnarulex应用在具包括BRCA1/2和PALB2的多种肿瘤疗效，生华科目前进行中的多国、多中心的人体临床试验，收治具BRCA2或PALB2基因缺损的癌症患者，包乳癌、卵巢癌、摄护腺癌及胰脏癌以及具BRCA1基因缺损或具其他HRD基因同源重组缺陷的卵巢癌患者。

美国医学遗传学和基因组学学院公布的医病指南警示，PALB2突变基因是第三大最重要的乳癌基因，已经被美国癌症遗传学专家称为BRCA3，携带此突变基因罹患乳癌风险提高四到六成，同时也增加罹患卵巢癌和胰腺癌风险。