《生医股》生华科新药多国多中心临床 启动收案

由于美国最新一份医病指南指出,PALB2突变基因是继BRCA1和BRCA2,第三大最重要的乳癌基因,具这项突变基因罹患乳癌风险和BRCA突变相同,也同样有较高罹患卵巢癌和胰腺癌的风险,因此生华科希望这临床试验再次确认Pidnarulex在具特定基因缺损的癌症患者身上展现精准医疗特性,并有机会开发成跨癌种的创新标靶药物。

生华科的Pidnarulex为First in Class市场首见的DNA损伤反应(DDR)新颖机制的小分子标靶药物,治疗具特定基因缺损的肿瘤细胞,可透过合成致死(Synthetic lethality)作用加速肿瘤细胞凋亡。在上一阶段由SU2C所赞助与合作伙伴Canadian Cancer Trials Group(CCTG)已执行临床试验的成果显示,具基因缺损(如BACA1/2、PALB2)或基因同源重组缺陷(HRD)病患,对Pidnarulex表现较高敏感性,且半数以上收案病患对铂类(Platinum)化疗药物已产生抗药性,使用Pidnarulex仍具疗效。

生华科表示,PALB2基因已经被美国癌症遗传学专家称为BRCA3,携带此突变基因罹患乳癌风险提高四到六成,同时也增加罹患卵巢癌和胰腺癌风险,这项癌症遗传基因指南呼吁医界和潜在患者要提高对PALB2基因的认识,可提高患者被及早诊断、降低罹癌风险外,也让生华科对这项试验抱持高度期待,除了BRCA1/2,希望在治疗具PALB2突变基因的不同肿瘤患者有正面疗效,展现一药治多癌的创新药物机制。

PARP抑制剂为第一代DDR机制药物,迄今临床上使用最大的挑战是抗药性的产生,超过四成具BRCA1/2基因缺损的病患对PARP抑制剂的治疗没有疗效。DDR药物在国际新药市场炙手可热,去年5月,必治妥施贵宝(Bristol Myers Squibb)豪砸6500万美元的前金,与美国小生技公司Repare Therapeutics合作发展DDR药物平台,以开发癌症用药,总交易规模高达30亿美金。