仁新治斯特格病变新药临床二期 18个月期中分析资料出炉

Belite此次是由临床试验计划主持人John Grigg教授，同时也是澳洲雪梨大学眼科主任、雪梨儿童医院与雪梨眼睛专科医院的眼科顾问，获邀于美国视觉与眼科研究协会ARVO（The Association for Research in Vision and Ophthalmology）在纽奥良举办的2023年会，发表Tinlarebant（LBS-008）青少年斯特格病变（以下简称「STGD1」）临床二期试验（LBS-008-CT02）的18个月期中分析资料。

LBS-008临床二期试验为期两年，至今已有12位受试者完成18个月的治疗，除了例行评估与衡量药物安全性与耐受性，更完整搜集可评估疾病进程的视网膜成像资料。透过眼底自发荧光成像技术（FAF），对自发荧光病变区域（QDAF）与视网膜萎缩区域（DDAF）变化进行分析。

受试者在接受18个月治疗后，有近六成的受试者（12位中的7位）没有出现DDAF。受试者在这18个月治疗期间的平均视力呈现稳定状态，且受试者视网膜厚度并无临床显著变化。12位受试者中有9位出现轻度黄视症与暗适应延迟，仅1位出现夜间视力障碍，而此等副作用为轻微且药物具良好耐受性。

John Grigg表示，在进一步与ProgStar（STGD1的国际前瞻性研究报告）中基线仅出现QDAF的病患做比较，接受18个月LBS-008治疗的临床二期受试者的DDAF增长面积（0.2± 0.1mm平方）远小于ProgStar中观察18个月的病患DDAF增长面积（0.4± 0.3mm平方）。

STGD1的发病率为万分之一，是最常见的遗传性视网膜失养症，在美国约影响3万人，目前仍无药可医，在全球皆存在巨大未被满足的医疗需求。根据美国投资银行的研究报告，预估2030年全球STGD1市场规模可达12.7亿美元。

Belite目前正同步针对STGD1青少年病患进行为期两年的临床二期试验和为期两年的临床三期试验（代号DRAGON）。Belite预计将于2023年第四季度再次发表STGD1临床二期试验资料，届时所有受试者都已完成24个月的治疗。DRAGON临床三期试验是目前全球唯一的STGD1临床三期试验，加上LBS-008已取得FDA快速审查认定（Fast Track Designation），LBS-008极有可能成为全球首个STGD1核准药物，抢攻庞大市场商机。