《兴柜股》仁新青少年斯特格病变临床二期24个月数据正向

STGD1的发病率为万分之一，是最常见的遗传性视网膜失养症，在美国约影响3万人，目前仍无药可医，在全球皆存在巨大未被满足的医疗需求。根据美国投资银行的研究报告，预估2030年全球STGD1市场规模可达12.7亿美元。LBS-008已取得FDA快速审查认定(Fast Track Designation)，LBS-008极有可能成为全球首个STGD1核准药物，抢攻庞大市场商机。

LBS-008临床二期试验召收13位STGD1患者，其中12位受试者完成24个月的治疗。本次进一步对这13位受试者进行基因型分型，发现有11位(85%)皆带有严重致病或可能致病的ABCA4变异基因。尽管这些病患有着同样严重的变异基因，仍有42%的受试者(12位中有5位)在接受24个月治疗期间并未产生视网膜萎缩区域(DDAF)，且自发荧光病变区域(QDAF)亦未产生变化，此一成果在恶化快速的青少年STGD1实属不易。

另7位受试者在24个月的不同时间点出现DDAF，其中有4位受试者在第12个月后才发展出DDAF，且此7位受试者在第24个月的DDAF平均增长面积为0.51mm2，此增长速率亦明显较疾病自然史研究之数据缓慢。

此外，进一步分析发现，有6位STGD1患者在加入临床二期试验前的平均双侧最佳矫正视力(BCVA)为每年损失10个字母，然而在24个月的治疗期间，此6位受试者平均双侧最佳矫正视力(BCVA)仅约当每年损失1.9个字母。在基因型－表现型关系的分析发现，具有相同ABCA4突变的兄弟姐妹受试者，他们的病变(QDAF、DDAF)增长率与最佳矫正视力(BCVA)恶化速度皆不同，显示相同的基因型并不一定有相同的疾病进程。

同时，透过一项新型的病变大小量化方法针对临床二期试验的视网膜影像资料进一步分析显示，有8位受试者的12只眼睛在试验开始时黄斑部已出现DDAF，与正进行中的临床三期试验受试者相似，且在试验期间，这些受试者的DDAF占黄斑部的面积始终保持在7%以下，且DDAF的增长在第16个月后停止，与视力趋于稳定之情况一致。