康霈治罕病新药二期临床完成收案 Q3公布结果

此二期临床为一随机分派、开放标签的试验，试验目的为评估CBL-514注射剂用于治疗窦根氏症(Dercum's Disease,DD)的疗效、安全性与耐受度。

该试验于美国1个试验中心进行收案，共纳入至少具有4颗痛性脂肪瘤的12位窦根氏症病患，分为CBL-514高剂量和低剂量2个组别，每个剂量组各6位受试者，以评估合适的治疗剂量。

每位受试者可接受CBL-514注射治疗的痛性脂肪瘤数量为4到8颗，根据每颗痛性脂肪瘤治疗前的大小分级决定施打剂量，并依据治疗后脂肪瘤缩小程度变化最多给予2次CBL-514注射治疗，每次注射间隔为4周，并于完成最后一次注射治疗后的4周和8周追踪疗效及安全性，每颗痛性脂肪瘤个别评估其疗效。

该试验主要疗效指标为：治疗后痛性脂肪瘤的大小变化。次要疗效指标包含个别痛性脂肪瘤治疗后完全清除或尺寸减少至少50％的百分比以及疼痛改善的分数。

窦根氏症是一种慢性且复发性强的严重罕见疾病，病患躯干及四肢会有多颗皮下脂肪异常堆积的痛性脂肪瘤或脂肪肿块，并伴随该部位自发性的剧烈疼痛(又称痛性脂肪瘤)。该疾病主要发生在35至50岁的人群中，目前尚未确定发病原因。

窦根氏症目前在美国约有12.45万名病患，在欧洲则约有24万名病患，女性发病率约为男性的5到30倍。

根据Global Dercum's Disease Market,2023Market Research Future最新调查报告指出，2021年窦根氏症全球市场为113亿美元，欧洲与北美为主要市场，复合成长率(CAGR)为6.76％，推估2030年全球市场高达199.6亿美元。