《兴柜股》康霈新药治疗罕病提前完成收案 Q3可望取得统计

康霈执行长凌玉芳表示，在美国感恩节与圣诞新年假期的影响下，本次收案仅用三个月左右就完成收案，实属难得，也加快了CBL-514应用于治疗罕见疾病临床开发与授权合作的时间表。此二期临床试验主要目的为评估CBL-514注射剂用于治疗罕见疾病窦根氏症的疗效、安全性与耐受度。共纳入12位至少具有4颗痛性脂肪瘤的窦根氏症患者，分为2个剂量组别，主要指标为评估受试者的痛性脂肪瘤在给予CBL-514治疗后4周与8周的疗效。若试验结果符合预期，除了向美国FDA申请罕见疾病资格认定(ODD)，也将继续展开窦根氏症二期双盲临床试验，并启动CBL-514应用于罕见疾病治疗的授权洽谈，让CBL-514除了医美局部减脂的授权洽谈，可同步与其他国际药厂进行罕见疾病治疗的授权洽谈，不仅可增加未来产品授权金额与销售分润，更能提高授权成功机会。

窦根氏症是一种慢性且复发性强的严重罕见疾病，患者躯干及四肢会有多颗皮下脂肪异常堆积的痛性脂肪瘤或脂肪肿块，并伴随该部位自发性剧烈疼痛(痛性脂肪瘤)，其疼痛是灼痛和灼热的，并且是超过3个月以上的严重慢性疼痛，会导致患者无法正常生活，其症状不会自发性缓解或消失，且其痛性脂肪瘤可能在短时间变大。目前尚未确定发病原因，很可能与脂肪组织代谢障碍有关。

目前在美国约有12.45万名窦根氏症病患，在欧洲则约有24万名病患，女性发病率约为男性的5到30倍。根据国际调研机构报告(Global Dercum's Disease Market Research Report)，2019年窦根氏症美国市场为37.4亿，约占全球市场的34%，推估全球市场为109亿美元，依7.1%年复合成长率(CAGR)推估028年全球市场为203亿美元。目前全球尚无治疗窦根氏症的药物或产品核准上市，仅能以外科手术或其他药物缓解症状。