康霈治罕病新药提前完成收案 拚Q3取得统计结果

该试验是在2022年10月开始收案，今年1月完成，共纳入12位受试者。

执行长凌玉芳表示，此二期临床试验主要目的为评估CBL-514的疗效、安全性与耐受度。共纳入12位至少具有4颗痛性脂肪瘤的窦根氏症患者，分为2个剂量组别，评估指标为受试者的痛性脂肪瘤在给予CBL-514治疗后4周与8周的疗效。

若试验结果符合预期，除了向美国FDA申请罕见疾病资格认定（ODD），也将继续展开窦根氏症二期双盲临床试验，并启动CBL-514应用于罕见疾病治疗的授权洽谈，让CBL-514除了医美局部减脂外，也可同步与其他国际药厂合作。

窦根氏症（Dercum's Disease）是一种慢性且复发性强的严重罕见疾病，患者躯干及四肢会有多颗皮下脂肪异常堆积的痛性脂肪瘤或脂肪肿块，并伴随该部位自发性剧烈疼痛（痛性脂肪瘤），其疼痛是灼痛和灼热的，并且是超过3个月以上的严重慢性疼痛，会导致患者无法正常生活，其症状不会自发性缓解或消失，且其痛性脂肪瘤可能在短时间变大。目前尚未确定发病原因，很可能与脂肪组织代谢障碍有关。

目前在美国约有12.45万名窦根氏症病患，在欧洲则约有24万名病患，女性发病率约为男性的5到30倍。

根据国际调研机构报告（Global Dercum's Disease Market Research Report），2019年窦根氏症美国市场为37.4亿，约占全球市场的34％，推估全球市场为109亿美元，依7.1％年复合成长率（CAGR）推估 2028年全球市场为203亿美元。目前全球尚无治疗窦根氏症的药物或产品核准上市，仅能以外科手术或其他药物缓解症状。抽脂或手术切除是比较常见的治疗方法，但副作用明显且风险较高，术后恢复期较长也容易复发；现有的缓解药物则仅能短暂缓解疼痛，但疗效不佳且副作用大，也无法减小脂肪瘤。

CBL-514注射剂是全球首创的505（b）（1）全新小分子新药，能诱导脂肪细胞凋亡来减少注射部位局部脂肪，不会造成其他组织细胞坏死或损伤，且具有良好的药品安全性与耐受度，可说是脂肪细胞的标靶治疗，研究指出减小痛性脂肪瘤有助于治疗窦根氏症，因此，CBL-514可减少注射部位脂肪的特性可能具有治疗窦根氏症的潜力。