人类肿瘤药物治疗史上的三次革命：从化疗药物到靶向药物、免疫治疗药物——中国医保肿瘤用药发展史

开栏语

肿瘤已成为危害人类健康的“头号杀手”。近年来我国恶性肿瘤发病、死亡人数持续上升，治疗费用持续攀升，目前已成为占用医保基金最大的领域之一。中国癌症中心的数据表明，2022年我国新发癌症患者482.47万例，死亡257.42万例，均居全球第一。毫无疑问肿瘤已经成为威胁全民健康、增加患者医药负担的重要原因。

肿瘤治疗具有周期长、费用高、预后不确定的特点。近年来一大批新药陆续上市，给患者救治带来了希望。但新药价格往往十分普遍昂贵，“望药兴叹”成为广大患者不可承受之重。疾病无情医保有情。国家医保局立足维护人民健康的职责定位，及时将符合条件的肿瘤治疗药物纳入医保，特别是通过准入谈判，发挥战略购买优势，引导肿瘤治疗领域新药价格回归合理，使原来价格昂贵、普通百姓可望不可及的肿瘤药能够惠及广大患者，推动我国肿瘤治疗临床用药水平迅速比肩国际主流。

现行版医保目录共计有西药和中成药3088种，其中肿瘤治疗相关用药241种。自2018年国家医保局成立以来，医保目录累计新增744种药品，其中肿瘤用药达到100种，在所有治疗领域中高居首位。2018年至2023年底，协议期内谈判药品累计受益近3000万人次，医保基金支出超千亿元，实际报销比例近70%。在医保政策的协同支持下，我国肿瘤防治成效初显。目前我国恶性肿瘤的5年相对生存率达40.5%，较10年前提升了10个百分点。在医保部门不懈努力下，广大参保患者对新药迅速实现了付得起、用得上、有保障的目标。

为做好医保政策和肿瘤防治知识宣传，中国医疗保险的“小保”和知名药学科普公众号“药葫芦娃”携手出品《肿瘤防治，医保护航》系列科普文章并开设专栏，将在4月15-21日的第30个全国肿瘤防治宣传周期间每日一篇，对医保药品政策和抗肿瘤药物知识进行科普解读，带您揭开医保目录内抗肿瘤药物的神秘面纱！

人类肿瘤药物治疗史上的三次革命：从化疗药物到靶向药物、免疫治疗药物——中国医保肿瘤用药发展史

肿瘤已成为危害人类健康的“头号杀手”，但是人类从来没有因为恐惧而停止对癌症病因、疾病机制和治疗方法的探索。人类一直在与全民公敌——癌症不懈奋战。随着时代的进步，抗肿瘤药物方面的研发也在不断创新。肿瘤药物治疗也经历了三次革命，越来越多的肿瘤药被及时纳入医保支付范围，使肿瘤患者的生存状况得到了极大的改善。

第一次革命：化疗药物

20世纪40年代，氮芥作为最早使用于临床的抗肿瘤药，用于治疗淋巴瘤和何杰金氏病。此后，随着抗癌药物的研究开发，化疗药物得到了快速的发展，一些肿瘤的联合化疗方案也陆续趋于成熟。阿霉素、顺铂、紫杉醇、吉西他滨……常用的化疗药物延长了不少患者的生命。时至今日，化疗仍然是多数瘤种的标准治疗方案。但化疗药物也存在较强的副作用，无法做到精准杀死癌细胞，往往是杀敌一千，自损八百。因此科学家一直在努力寻找可精准命中癌细胞，减少对正常组织或细胞损伤的治疗手段。

第二次革命：靶向药物

随着DNA双螺旋结构的破解，信号传导通路的相继发现，找到了多个与肿瘤发生、发展有关的位点，最终靶向药物应运而生，如针对表皮生长因子受体（EGFR）基因突变的吉非替尼、间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的克唑替尼、费城染色体阳性的伊马替尼等。靶向药物可以精准地瞄准靶点发挥作用，不影响肿瘤周围的正常组织细胞，为广大肿瘤患者带来福音。但若是靶点基因发生了突变，靶向药物就会失去目标，丧失疗效。

第三次革命：免疫治疗药物

肿瘤的发生与人体免疫机制息息相关。全世界首个PD-1药物于2014年在日本首先上市，2018年下半年我国也陆续批准了多个PD-1/PD-L1药物，特别是2019年以后信迪利单抗、特瑞普利单抗、卡瑞利珠单抗、替雷利珠单抗等被纳入国家医保药品目录，以覆盖瘤种全、适用人群广、抗瘤活性久、不良反应轻的独特优势，在临床实践中广泛应用，对中国肿瘤的临床治疗产生了巨大影响。

广大参保患者临床用药需求是医疗保障关注的重中之重。如前所述，现行版国家医保目录内的肿瘤治疗药物已达241种，不仅是数量增加，水平也不断提升，从最初的化疗药物，逐渐增加了靶向药物和免疫治疗类抗肿瘤药，为广大肿瘤患者提供了全面、可及的保障。特别是国家医保局成立以来，主动适应临床医药科技进步和参保人员用药需求的变化，建立常态化、动态化的医保药品目录调整机制，实现了目录内肿瘤靶向药物（免疫药物）从无到有，从少到多，从有到优的转变。一大批原来市场价格昂贵的靶向药物（免疫药物）如奥希替尼、信迪利单抗、尼拉帕利等通过谈判以适宜价格纳入医保支付范围。在大幅减轻患者经济负担的同时，显著提升了我国肿瘤临床用药水平，在较短时间内实现了从化疗为主到靶向药、免疫治疗药物广泛应用的跨越，广大肿瘤患者的用药保障水平得到了极大提升。

编辑 | 杨紫萱 何作为

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