台大、高醫10人試用血友病新藥 9人穩定

台大医院血友病中心主任周圣杰表示，Ｂ型、Ａ型血友病基因治疗要价不菲，考量健保财务因素，研判需再等半年至一年，才有机会纳保。图／联合报系资料照片

台大医院、高医附医均参与这款破天价的临床试验，台大收治六名患者、高医收治四名病友，施打迄今三、四年，目前仅有高医一名患者因凝血因子浓度低于正常值，退出临床试验，其余受试者情况稳定。

台大医院血友病中心主任周圣杰表示，Ｂ型、Ａ型血友病基因治疗要价不菲，考量健保财务因素，研判需再等半年至一年，才有机会纳保。

周圣杰指出，血友病基因治疗针剂是将一种不会致病的「腺相关病毒」作为载体，将凝血因子ＤＮＡ送入肝脏细胞，让其制造凝血因子，解决患者凝血因子不足问题。针对该项基因治疗，台大共收治六名成年患者，分别接受不同药厂血友病细胞治疗针剂临床试验，目前状况稳定，无须再施打凝血因子。

周圣杰说，该基因治疗研发至今十三年，大部分参与临床试验的病人至今仍有疗效，但也有病人因不明原因失去药效，是否「终生有效」，需进一步观察。

高雄医学大学应用基因体研究中心主任、高医附医小而血液肿瘤科主任邱世欣表示，该院于四、五年前参与这项临床试验，收治四名血友病患者，截至目前为主，成效显著，其中三人体内凝血因子浓度与正常人差不多，另一人则因浓度逐渐降低，需定期施打健保给付的凝血因子制剂。

「很开心有这样的救命药物，让血友病患者拥有与一般人相同的生活品质。」辅大医学院数据科学中心执行长蒲若芳表示，血友病患多为年轻族群，未来基因疗法有可能一次性解决病情，甚至治愈，但费用属于天价，或许可继续采用现行每周施打凝血因子制剂方式，就健保署如何评估整体社会价值及成本效益。

台湾医务管理学会理事长洪子仁表示，健保署考虑给付血友病基因治疗针剂，一旦成真，这将是破天价的药物，昂贵新药问世，大幅增加医疗支出，这已是未来趋势，但健保给付始终无法符合病友需求，病家如需自费治疗，势必陷入「要钱或要命」等两难困境。

医改会执行长林雅惠指出，健保财务有限，高价、低价药物势必互相排挤，呼吁健保署尽速拟定「医药科技评估」（ＨＴＡ）机制，综合评估治疗效果、财务冲击，以及缩短病人住院天数、检验检查，与生活品质等因素，而新药经费或许可以多元化，包括，社会募款、税收补助、健保支应等。