健保給付CAR-T恐致壟斷？ 石崇良盼：速通過再生醫療法

卫福部健保署去年11月起给付国外要价破千万台币的CAR-T细胞治疗，首例病人今天在花莲慈济医院接受治疗，花莲慈济医院院长林欣荣、干细胞与精准医疗研发中心主任李启诚等人与病友视讯画面合影。记者林琮恩／摄影

卫福部健保署去年11月起给付国外要价破千万台币的CAR-T细胞治疗，首例病人今天在花莲慈济医院接受治疗。专家表示，健保给付对病友而言是一大福音，但却会让本土生技业者受限医疗伦理收不到临床试验个案，市场缺乏竞争，也会导致健保给付价居高不下。健保署则指出，期待立院新会期尽速通过再生医疗法案，未来业者循该法申请给付，对健保财务、病友用药可近性、产业发展均有助益。

「台湾CAR-T并不是做得不好。」花莲慈院基因暨干细胞研制中心主任孙立易表示，健保给付对病人来说，是一项利多，对于本土生技产业而言，却出现临床试验收不到案的困境，因已有健保给付的国际药厂药物上市，若要求病人接受双盲的临床试验，恐有医学伦理疑虑，医师以病人为中心考量，也仅能安排患者接受既有治疗。

孙立易指出，近期花莲慈院与一家本土生技厂商合作，欲申请CAR-T恩慈疗法，治疗2位超过25岁，不在健保给付药物适应症内的急性淋巴性白血病（ALL）患者，仍在申请伦理审查时遭遇质疑，有委员要求，美国有合适药物上市，应先安排病人至美国接受治疗。

孙立易说，病人至美国治疗花费恐超过1300万，经济负担非常人能承受，但伦理委员会委员多以安全为首要考量，但根据文献统计，ALL患者2次移植失败后，第3次移植的存活率仅剩2%，且台湾并无存活案例，恩慈治疗存活率可达4成，若因核准速度慢，病人因此往生，令人惋惜。

「日本的做法是认为病人有追求疗效为确的疗法的权利。」孙立易说，台湾政府观念是为受试者健康、安全把关，日本则开放「自由诊疗」，若细胞治疗安全度足够，病人也有「尝试看看」的权利。另外，因国际药厂授权日本一间本土业者完成CAR-T第3期临床试验，另外5家业者也循同样管道进入该国市场，目前病友已有6个厂牌可选，反观台湾仅有健保给付的一家厂商。

健保署长石崇良表示，若药厂已完成第2期临床试验，可以依法申请食药署药品查验登记，并可循1日上路的平行审查机制，加速纳保时间；若CAR-T与目前纳保的国际厂商适应症不同，仍可以进行临床试验、进行恩慈治疗。

石崇良表示，最理想的方式仍是希望立法院委员能在新的会期通过「再生医疗双法」，日后国内生技厂循该法规定申请核准，就有机会纳入健保给付，在国内制造的CAR-T价格较低，不仅能让病友受惠，也能节省健保资源，对业界也是鼓励，形成三赢局面。

另外，本次健保给付后，因健保议价能力强，给付价格是全球新低，不少国际病人连带受惠，申请至台湾治疗。一名来自越南的13岁女病童，将于下周飞抵花莲慈济，自费接受CAR-T治疗。

花莲慈院干细胞与精准医疗研发中心主任李启诚说，该病人罹患B细胞血癌，经骨髓移植后仍复发，已无有效化疗药物可用，因越南并无可处理CAR-T治疗的人体细胞组织优良操作规范（GTP）实验室，故来台治疗，将由花莲慈院抽取患者T细胞后，送至药厂在瑞士的实验室进行改造。