《科技》创新生医临床试验进阶研习 探讨真实世界证据热门话题

真实世界证据(Real World Evidence, RWE)是指使用真实世界数据(Real World Data, RWD)为资料来源(如电子健康纪录、健保纪录、Apple watch等穿戴式装置生理资讯)，经适当分析方法产生的临床证据，用于协助说明药品之使用及其效益与风险。以罕见疾病为例，这些疾病因为案例数较少，难以用传统临床试验架构进行，这时候，或许可以透过罕见疾病药品于真实世界中实际已使用之疗效资料作为佐证。

然而，若要在临床试验中应用RWE，需要经过严格的资料处理与管理，确保资料的可靠性与关连性，各国皆重点发展真实世界证据之应用并制定相关规范，我国食品药物管理署已发布《真实世界证据支持药品研发之基本考量》，并于今年陆续公告「真实世界证据的研究设计--务实性临床试验的考量重点」、「真实世界数据—关联性与可靠性之评估考量」、「使用真实世界数据/真实世界证据作为申请药品审查技术文件应注意事项」等指引。

此外，研习班亦讨论了儿童临床试验此一难题，目前有超过60%儿童用药是没有经过儿童的临床试验，而只有在成人身上试验，然而儿童与成人的代谢情况与器官成长状况皆不同，因此制订最低限度造成儿童伤害的临床试验，一直持续是重要议题。我国食药署亦于今年公布「小儿族群的药动学试验基准」。

基因治疗产品的临床试验，亦需要建立更符合领域需求的临床试验架构，以全球已有五项产品上市的CAR-T疗法为例，因为经过基因编辑程序，产品的品质与安全更受到管制单位的严格审视；此外，CAR-T疗法是透过点滴注射投入人体，需要设计明确的追踪指标与测量方式，证明这些注入人体的CAR-T在体内分布的状况及达成的疗效。有鉴于国际已有14款基因治疗产品上市，我国食药署已于2020年发布「人类基因治疗制剂临床试验审查基准」。