《兴柜股》国邑*L608治疗硬皮症获FDA孤儿药资格 瞄准逾十亿美元市场

国邑*今年已和美国合作伙伴Liquidia签订授权合约，授权L606治疗PAH及PH-ILD二项适应症于北美市场的新药开发及商业化权利。日前已通过上柜审议，预计明年上半年就会挂牌上柜。

国邑*总经理甘霈表示，目前L608正于澳洲进行一期临床试验健康受试者收案，本次取得美国FDA授予孤儿药资格认定后，成功扩大新适应症，除原肺动脉高压(PAH)外，公司已锁定与系统性硬化症相关的雷诺现象和指端溃疡(SSc-RP/DU)疾病，将在L608完成一期临床后，向美国FDA及欧盟EMA等法规单位进行咨询，争取开展全球二/三期临床试验，盼能提供更多未被满足的医疗需求，造福广大病患，并抢攻全球逾十亿美元的硬皮症药物市场商机。

系统性硬化症(SSc)又称硬皮症，是一种罕见的慢性自体免疫疾病，主要病征为皮肤、内脏器官及血管组织纤维化。硬皮症患者症状会随着疾病的发展而多样化。最初以全身皮肤变硬与增厚为主，并常见在手指和脚趾等身体末梢，最显著的表现是手脚血液循环异常。此外，硬皮症也可能影响全身内脏器官，包括心脏、肺部和消化道等，高达5成硬皮症病友的肺脏会受到侵犯，形成间质性肺病及肺动脉高压。发病年龄大多是30-50岁，女性发病率为男性之3-4倍。

其中有95%硬皮症患者，会出现雷诺现象(Raynaud Phenomenon, RP)，即患者手脚受寒冷气温或忧虑情绪影响，导致微血管异常收缩，初期手指或脚趾没有血色而变白、发绀及变红，随病情进展，手脚尖演变凹陷疤痕，更有50%硬皮症患者，病情严重到指端溃疡(Digital Ulcer,DU)、甚至坏疽及组织丧失，即所谓自体截肢现象，严重影响患者的心理以及生活品质。

甘霈指出，SSc-RP/DU目前在美国并无任何治疗药物获准上市，在欧洲则仅有Ilomedine核准上市，但其治疗方式必须让病患连续5天住院且每日持续5-6小时的静脉输注，才能维持约9周疗效，这对病患与医院都是相当大的负担。

国邑*的L608则是采取吸入给药方式并可让病患自行居家治疗，且每日只需给药2次，就能够维持病患的日常生活，明显提高治疗的方便性与顺从性。据Sheer Analytics and Insights的研究资料，2020年全球系统性硬皮症药物市场规模为18亿美元，预估2031年可达43亿美元，年复合成长率超过8%。