遗传疾病有救了？! 美科学家发表突破性DNA编辑技术

DNA双股螺旋。(图\Shutterstock)

美国研究机构的科学家最近发表最新突破性基因编辑技术，有望能治疗各种源自基因突变的遗传性疾病，如天生眼盲和镰状红血球贫血症等。

目前已知上万种人类基因变异和疾病有关，镰状红血球贫血症就是DNA双股螺旋中出现点突变(point mutation)，也就是碱基配对出现错误，现在科学家说可使用改良的基因编辑技术Crispr-Cas9解决这个问题。

这个新技术来自哈佛麻省理工博得研究中心(Broad Institute of MIT and Harvard)，发表这技术的人之一、化学和分子生物学家David Liu说，正在利用这种技术试图找出血液疾病、遗传性耳聋和眼盲，以及其他神经疾病等的治疗方法。

这个Cas9新技术利用核糖核酸(RNA)将工具引导到有问题的DNA区块，注射单白质解开该区的架构，再用特制的酶以化学的方式改掉错误的碱基。和过去基因编辑技术最大的不同是，这个Cas9的蛋白质无法切断两个基因链，只是在相对的链上、靠近有问题的区域附近划出刻痕，诱使DNA内部的碱基回复正常的配对。

其团队已利用这技术改变了遗传性血铁沉积症(haemochromatosis)病人细胞样本中的基因突变，但Liu表示还需要更多研究和努力才可真正用来治疗病人，例如需要测试机器是否安全、衡量对动物和病人的益处和副作用等。

伦敦研究机构Francis Crick Institute的教授Robin Lovell-Badge说，虽然需要做更多研究确保安全和效率，但目前已证实50%有效、相当令人佩服，也是令人非常兴奋的发展。