救遗传性失明！ 美基因编辑临床实验「不影响下一代」
▲基因编辑虽能治疗疾病，却也会引起道德争议。（示意图／达志影像／美联社）
美国基因编辑公司爱迪塔斯医药公司（Editas Medicine）近日声称，即将进行「CRISPR基因编辑技术」治疗莱伯氏先天性黑蒙症（LCA）的临床试验，可望成为全球首款在人体内使用的基改技术疗法，目前已经得到食品药品监督管理局（FDA）许可。由于此疾病是因为体染色体遗传缘故，即使利用基因编辑治疗也不会影响下一代而触犯伦理道德议题。
综合外媒报导，CRISPR-Cas9基因编辑技术在5年前被《科学》杂志评选为创新技术，EDIT-101便是基于CRISPR技术的在研疗法，它把编码Cas9的基因和两个指导RNA（gRNA）装载进AAV5病毒载体，并且透过注射至病患视网膜下的感光细胞附近就能运作，当感光细胞得到编辑时，gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变，从而改善细胞功能。
报导指出，这场试验将招募10到20名患者，检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性与有效性。莱伯氏先天性黑蒙症特征是出生时就有严重视觉丧失，多为先天性且家族性遗传，症状有眼球凹陷、斜视及不寻常的畏光，且视网膜会渐渐地萎缩，视力随着年龄增长而退化，白天的时候，患者只能看到模糊的影像；到入夜时，就几乎都看不见。
这款称为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与爱力根（Allergan）公司共同研制。爱迪塔斯总裁兼首席执行长博斯莱（Katrine Bosley）表示，「这对我们来说是一个令人激动的时刻，我们期盼利用CRISPR技术的来改变世界各地严重眼疾患者的生活。」
▼染色体示意图。（图／CFP）
★图片为版权照片，由达志影像、CFP视觉中国供《ETtoday新闻云》专用，任何网站、报刊、电视台未经达志影像许可，不得部分或全部转载！