罕病泛視神經脊髓炎兩藥納健保 病人藥費年省250萬元

10月起，罕病泛视神经脊髓炎两药纳健保，病人药费年省250万元。本报资料照片

当自体免疫不断攻击中枢神经系统，造成视神经、脊髓及脑干损伤，可能罹患罕见疾病泛视神经脊髓炎（NMOSD）。健保署10月起，通过给付含Satralizumab及Inebilizumab成分的生物制剂，用于治疗泛视神经脊髓炎病人，预估全台约有121至124名病人受惠，平均人年药费为250万元，健保每年挹注约2.42至2.5亿元。

健保署医审及药材组长黄育文表示，泛视神经脊髓炎是种自体免疫造成中枢神经系统发炎的罕见疾病，会对视神经、脊髓及脑干造成损伤，病友急性发作时会出现疼痛、肌肉无力、瘫痪、视力丧失以及膀胱或肠道控制问题，而反复发作导致需要他人的协助与照护。

此案经今年8月17日全民健康保险药物给付项目及支付标准共同拟订会议，同意将此两项单株抗体生物制剂药品纳入健保给付，以用于治疗水通道蛋白4自体抗体阳性（anti-aquaporin-4[AQP4] antibody positive）的泛视神经脊髓炎患者。

黄育文指出，传统治疗泛视神经脊髓炎药品，仅有口服类固醇及免疫抑制剂，而新增此两款单株抗体生物制剂药品，临床实证可以显著降低复发率，相较于传统治疗可以降低70至90%复发率，具给付效益。但新药给付条件为必需先用传统治疗达3个月，若病情复发或者持续恶化时可以申请使用。

两款新药用法不同，Satralizumab采皮下注射，每个月注射1次，使用12个月后需进行失能状况量表评估，若持续恶化，显示无效果后续则停止使用，若确认有效果，可以继续使用6个月再进行状况评估。另一款Inebilizumab是静脉注射，每半年打1次，一次注射3支，并且进行效果评估，有效才可继续使用。

因过去并没有专一治疗泛视神经脊髓炎的药品，只能以全身性免疫抑制剂，如口服皮质类固醇、Azathioprine或Mycophenolate Mofetil来治疗，且副作用大。黄育文说，期望导入两款药品后，将有效降低复发情形及改善生活品质。

黄育文指出，由于罕见疾病的特殊性及需求性，今年的目标为「缩短罕药审查时程」及「积极给付罕病新药，朝向100%执行率」，在有限健保资源积极向厂商争取最合理价格，将具临床实证及给付效益的药品，优先纳入给付，造福最多病人。