陆将PV、PMF纳罕病 药华药添利多

药华药24日宣布，中国大陆近日将真性红血球增多症（PV）、原发性骨髓纤维化（PMF）纳入罕见疾病目录，将有助药华药旗下新药Ropeg（P1101）进军大陆市场。图／本报资料照片

药华药（6446）24日宣布，中国大陆近日将真性红血球增多症（PV）、原发性骨髓纤维化（PMF）正式纳入罕见疾病目录，将有助药华药旗下新药Ropeg（P1101）进军大陆市场。

大陆国家卫生健康委员会（简称卫健委）公布「第二批罕见疾病目录通知」，纳入罕见疾病目录将执行优先审评政策，并有利于未来在中国医疗保险价格谈判、门诊用药推广等；且会重点关注罕见疾病诊疗指南和治疗标准的修订。

药华药的Ropeg正在申请大陆药证的PV及PMF等适应症，均纳入此批罕见疾病名单中，预计有助于未来Ropeg在大陆发展PMF等新适应症的加快审核。此外，由于大陆尚未有药物正式获准用于治疗PV，Ropeg预计是第一个获大陆主管机关核准用于治疗PV的药物。

罕见疾病病人数较少，罕病用药也被称为「孤儿药」。比起常见疾病用药，孤儿药常因病因与成因不明，不仅在研发上容易遇到瓶颈，可以进行临床试验的患者也较少，投入研究不一定能成功。为鼓励药厂开发孤儿药，许多国家给予孤儿药优惠。孤儿药的标准依各国规定不尽相同，如美国FDA规定，每年发病病患人数不足20万且未有主流用药的困难疾病，即可申请孤儿药资格认定。若产品获取孤儿药资格，大多可享有快速通关的审查资格，未来上市后也可能享有自由定价、独占市场等优惠条件。

Ropeg用于治疗PV已于2012年取得美国FDA的孤儿药认证，于2021年11月获得美国PV药证后，享有七年市场独占权；Ropeg用于治疗PV也于2020年获韩国孤儿药认证。此外，Ropeg用于治疗原发性血小板过多症、骨髓纤维化等疾病亦于2014年获得美国FDA的孤儿药认证。