药华药PV新药年底送件美国　明年初5张药证蓄势待发

▲左起为药华药总经理黄正谷、董事长詹青柳及执行长林国钟。（图／记者姚惠茹摄）

记者姚惠茹／台北报导药华医药（6446）创办人暨执行长林国钟今（17）日表示，今年9月与FDA的Pre-BLA送件前面对面会议结果正面，FDA肯定Besremi (Ropeginterferon α-2b) 用于真性红血球增生症 (Polycythemia Vera, PV) 的临床试验数据，并提出三项建议，预计年底送件美国申请药证。

林国钟表示，FDA给予的三项指导意见，包括除同意接受原AOP的统计结果外，FDA要求再加主要指标即脾脏尺寸没有增大(增大在25%以内皆视为正常范围)、病患对药物治疗的持续性及忧郁倾向副作用的特别报告，预计年底送件，并可望在一年内取得美国药证。

林国钟进一步说明，推测FDA可能认为PV既然属于早期肿瘤，应依照肿瘤临床试验的思维来修订主要评估指标，希望新增一个「脾脏尺寸没有增加」的指标，只要病患使用Besremi有达到完全血液反应并且脾脏尺寸不增加，就表示Besremi对PV病患是有效果的。

林国钟指出，在治疗的持续性方面，病患在使用HU一段时间后会对药物反应降低，PV病患若一开始选择HU治疗，三年后有80% 病患就没有疗效而需要改用其他药物，但若接受Besremi治疗，三年后80% 病患仍然持续有效。

林国钟指出，在副作用方面，接受传统PEG干扰素Pegasys治疗的病患中，有将近28% 病患会出现忧郁倾向，但是在这次临床试验中，Besremi治疗的病患仅1.6% 病患出现忧郁倾向。

同时，药华药扩张美国的行销规模与团队，预计在今年底前扩增行销团队成员，明年初扩大延揽医药学术专员 (Medical Science Liaison，MSL) 与销售人员，推广重点放在各地区的血液肿瘤医学中心与主要的教学医院，2020年将是美国市场行销军团快速发展的一年。

林国钟强调，罕见疾病领域的竞争药品少、药价高、利润相对也高，目前美国在MPN领域只有Incyte的Jakafi获准上市，为治疗PV适应症的二线用药。药华药预计明年取证成功后，将成为PV适应症唯一的第一线用药，营收具高成长潜力。

展望明年，林国钟表示，PV新药除了欧洲之外，可望拿到台湾、美国药证，再加上乳癌用药的Oraxol和皮肤癌用药的AK都可望在台湾取得药证，预计明年初就有5张药证蓄势待发，法人估计，美国PV病患至少9万人，搭配2023年ET新药取证，可望挹注20～30亿美元营收，转亏为盈。