22年首见！美国FDA核准ET三期临床试验 药华药启动全球试验
▲药华药经营团队，董事长詹青柳（右2）、执行长林国钟（右3）。（图／记者姚惠茹摄）
药华药（6446）今（18）日宣布，P1101（Ropeginterferon alfa-2b）用于治疗原发性血小板增生症（Essential Thrombocythemia，ET）的第三期人体试验计划案，日前已获FDA（美国食品药品监督管理局）通知可以进行临床三期试验，并正式在美国及全球启动ET临床三期试验，至于台湾、日本、中国大陆、韩国也将陆续送出临床试验申请，预计3年完成试验。
药华药指出，原发性血小板增生症在美国已近22年没有药品被FDA核准通过，也没有药品被FDA核准进入临床三期试验，这次药华药首开先例，历经4年终于获得FDA批准进入三期临床试验，并随即展开全球多国多中心的取证临床试验计划，参与国家包括美国、台湾、韩国、日本以及中国大陆，时程预计3年，试验完成后可以申请各参与试验国家的药证。
药华药表示，这次ET试验计划案邀请许多在该领域最出色的顶尖意见领袖与FDA沟通后完成，并在4年前的真性红血球增生症（Polycythemia Vera, PV）临床三期试验中，发现部分病患在使用Ropeginterferon alfa-2b后，除了红血球数量趋于正常外，过高的血小板数量也明显下降，因此药华药决定就递交ET三期临床的计划案与FDA进行讨论，而FDA基于先前市场上ET的临床试验三期结果不尽理想，所以在审查药华药的ET三期临床试验计划案时格外慎重。
由于药华药2年前在PV的临床三期试验结果达优越性，药华药依此结果重新拟定ET三期临床的计划案向FDA叩关，虽然FDA对于药华药在ET的临床三期计划寄予厚望，但对计划案内容仍有部分意见，直到去年12月与FDA面对面的会议沟通后订定大致方向，遂在今年3月再修改后送出ET三期临床计划案。
FDA对于这次送交第三期临床最关键的三个要项，同时也是将来被核准优越性的根据，包括目标族群、对照组用药，以及主要治疗指标三大项完全同意，但对少部分执行细项再提出建议，因此药华药依照FDA提出的审查意见做完修正后，会同统计分析计划案等一并于7月底送出申请，并在近期获得FDA核准。
由于目前ET适应症中唯一被FDA核准的是安阁灵（Agrylin），是用于服用爱治胶囊无效或无法忍受其副作用的病患，并由于20多年来在ET适应症上没有新药再被FDA核准上市，因此药华药的Ropeginterferon alfa-2b对于全球ET病患将成为一大福音。