抢头香！仁新眼药LBS-008列日本先驱药品认证

日本厚生劳动省为了鼓励新药开发产业、加快针对严重疾病且具显著有效性的新药于日本的上市核准速度，推动先驱药品认证制度，使获得认证的药物可透过优先咨询、送件前咨询、优先审查、审查人员指派及复审期延长等优惠，加快日本的上市核准速度，使其领先于世界其他地区获得批准。

仁新表示，先驱药品认证自2015年开始推行以来，包括LBS-008在内，至今仅27个药物获得此资格，其中已有13个药物在日本与其他国家上市，因此，临床药物若率先获取此认证也表示该药物成功上市的可能性提高。

例如，由Nippon Shinyaku开发用于治疗裘馨氏肌肉失养症（简称DMD）的NS-065 （Viltepso）于2015年10月取得先驱药品认证，在日本完成临床一／二期试验后，即在2019年9月提出新药上市申请，并在2020年3月收到上市许可，并同时在日本与美国正式上市销售。Viltepso在2023年光是来自日本与美国销售额就超过175亿日币（约1.1亿美金），让Nippon Shinyaku对后续销售表示乐观。Viltepso药物透过先驱药品认证的优惠，从新药上市申请到正式上市销售仅用8个月的时间，大幅缩短审查时间，不仅实惠病患，更极大化药物商业价值。

此外，在名列日本先驱药品认证27个药物的开发药厂中，除了拥有庞大资源的国际药厂之外，来自台湾的Belite与美商Ignyta是唯二的非日本公司，表示二家公司的研发实力和药物潜力可与国际药厂并肩。值得注意的是，Ignyta于2017年12月被瑞士罗氏大药厂（Roche）以17亿美元现金收购（溢价约74％）后，将先驱药品认证资格移转给Roche日本子公司中外制药（Chugai）名下。

Belite已于全球11国开展STGD1临床三期试验，并同步开展日本STGD1第一b、二／三期临床试验、美国与英国第二／三期临床试验。其中第一b期部分为针对日本STGD1受试者之开放式试验，以评估LBS-008之药动学及药效学（PK／PD）；第二／三期部分则为全球多国多中心临床试验，预计收案约60名年龄介于12至20岁之STGD1受试者（包含约10位日本受试者），以评估LBS-008对其之有效性、安全性及耐受性。

STGD1的发病率为万分之一，是最常见的遗传性视网膜失养症，在美国约影响3万人，目前并无任何有效治疗药物或疗法，在全球皆存在巨大未被满足的医疗需求。根据美国投资银行的研究报告，预估2030年全球STGD1市场规模可达12.7亿美元。LBS-008已取得美国FDA授予孤儿药认证（ODD）、儿科罕见疾病认证（RPD）及快速审查认证（Fast Track Designation），同时已于欧洲EMA及日本取得孤儿药认证（ODD）及日本先驱药品认证（Sakigake Designation），极有可能成为全球首个STGD1核准药物，抢攻庞大市场商机。