血液疾病－罕病骨髓纤维化 影响力不容小觑！

台大医院血液肿瘤科主治医师侯信安

长期腹痛及异常肿大、胃口不好、易喘易累、夜间盗汗及贫血等症状的人要当心，可能罹患罕见的「骨髓纤维化」。有上述症状，不可轻忽，错失最佳治疗期，严重影响到生活。

骨髓纤维化为罕见后天疾病。由于骨髓是人体造血工厂，一旦出现问题，正常的造血干细胞不能有效制造血球，须利用其他器官来代偿制造，如：脾脏或肝脏。因此器官将异常肿大。病患最明显的病症，是脾脏肿大到压迫其他器官，造成腹痛、食欲不振、胸闷、易喘易累等并发症，严重者将无法正常作息，影响生活品质、工作表现及生存意愿。

在国外每10万人中，就有0.5至1人罹病，台湾每年新增个案数估约150人，好发在50～60岁中高年龄层，大部分根据临床表现就可合理怀疑，但皆须更进一步接受骨髓检查才能确诊。

骨髓纤维化早期不易诊断，晚期症状会越发严重，病患长年受疾病所苦，更甚者，可能转化为急性白血病，危及性命。以往传统治疗包括化学治疗药物、输血、脾脏放射治疗及脾脏切除手术等，能暂缓病患的痛苦与不适；骨髓干细胞移植是唯一可治愈的方式，但病患年龄层偏高，仅不到10%可接受移植，且有高排斥及感染风险，并不是人人都适合。

近年医学分子技术进步，已有标靶药物可进行治疗，目前已通过美国食药署、欧盟及台湾卫生署核准或在临床试验中，对患者是一大福音。但口服药物需长时间服用，才能持续有效改善病况，医疗费用往往是极大负担，日后若健保能核准补助，降低病患经济压力，帮助中高危险群病患获得妥善照护与医疗资源，病患可以改善症状且延续生命，才是最好的医疗照护。

（咨询医师／台大医院血液肿瘤科主治医师侯信安，本卫教讯息由台湾诺华协助刊登）