病團盼設多元基金 暫時給付罕藥

随着医疗科技飞速发展，罕药研发为罕病病患带来无限希望，部分创新治疗因临床试验参与病人数少，疗效证据搜集时间较短，但罕药具急迫性，虽治疗价值仍不确定，且缺长期追踪数据，致医疗科技评估资讯不完整，但为确保药物可近性，罕见疾病基金会创办人陈莉茵呼吁，应成立罕病创新药物多元基金，暂时支付昂贵创新治疗，帮助病患度过难关。

陈莉茵表示，原先希望罕药专款能支付创新药物，但因健保总额成长、罕药给付受限，病患常常等不到药就过世，因此建议参考英国创新药物基金、台湾癌症新药多元支持基金的精神，成立罕病创新药物多元基金，以因应未来罕药发展趋势，可视为创新治疗疗效不明确时的解方。暂时给付一至三年，病友接受治疗期间，也可以搜集真实世界数据，以利常规纳保时参考。

至于基金财务来源，陈莉茵说，依法除了部分烟捐外，还可考虑公务预算、其他政府部门对生技发展的奖励费用、制药业厂商征收、空气和水污染防治费、公益及运动彩券盈余等。

「罕见疾病是每个人都必须面对、生命传承中无可避免的随机风险。」陈莉茵表示，若社会无法保障这群最弱势者的健康权，又要如何鼓励国人放心生儿育女，且病家与社会都要付出极大的成本，「何不让病患及早接受治疗，未来还可能像杰出科学家史蒂芬・霍金一样奉献心力。」