安成生技治疗GA新药 一期临床结果正向 拟申请美国孤儿药资格认定

此次临床试验主持人为美国耶鲁大学附设医院皮肤科主治医师Dr. William Damsky，试验设计为单一治疗组、开放性的1b期临床试验，共计收案13位环状肉芽肿病患，每日一次涂抹AC-1101凝胶于患部，连续治疗4周后评估其安全性、耐受性及药物动力学（PK）。

试验结果显示，在患者每日使用1.5g的最高剂量下，AC-1101具有良好的安全性与耐受性，过程中皆无严重不良事件（SAE），同时显示AC-1101具有良好的药动学特性，且有正向的治疗趋势。

安成生技表示，环状肉芽肿是一种发病原因不明的慢性皮肤疾病，被认为是一种自体免疫反应，导致血管周围发炎，并使真皮组织的胶原蛋白产生变化。典型表现是在四肢、肢体末端和躯干出现大量成环状排列的红斑性丘疹和斑块，患者会有痛、痒等不适感，严重者甚而因此产生失眠或忧郁症状；有些患者也因为红斑长期存在影响外观，进而影响其正常社交活动。由于没有经过核准的治疗用药，现行较常见的治疗方式是局部注射或涂抹类固醇，但长期服用类固醇的药物副作用大，且患者的再复发率很高。

AC-1101作用机转为JAK抑制剂，透过剂型改良为外用凝胶的505(b)2新药。JAK抑制剂可阻断特定部分免疫系统功能，能抑制细胞发炎反应，减少细胞激素生成。AC-1101以经皮涂抹主要分布在表皮和真皮，不仅起效快，更可降低口服给药可能引起的全身性毒性副作用的风险。

安成生技表示，环状肉芽肿在美国的盛行率为0.06-0.09％，病患人数约20-30万人，公司在完成AC-1101治疗环状肉芽肿新药的1b期临床试验后，已展开下一阶段布局，除计划向美国FDA申请AC-1101 治疗环状肉芽肿的孤儿药资格认定外，并将与Dr. William Damsky共同规划二期临床试验，并计划寻找合作伙伴，加速进行下一阶段的药物开发，争取AC-1101及早上市，造福病患。