骨髓细胞嵌合率100%!陆科学家首次完成基因编辑治疗爱滋
大陆的邓宏魁以及吴昊研究组11日发表论文,宣告中国大陆科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗爱滋病和白血病患者。邓宏魁研究组建立了利用CRISPR/Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系,可用以长期稳定地重建人的造血系统,其产生的外周血细胞具有抵御HIV(爱滋病)感染的能力。
《北京青年报》报导,CRISPR/Cas9系统是一种存在于古细菌中的针对入侵病毒和质粒的适应性免疫系统,可直接与DNA靶标碱基配对,随后启动机体的自我损伤修复机制。
该研究在爱滋病患者化疗之后,研究人员筛选适配骨髓,在进行CCR5基因的CRISPR编辑之后,回输到患有白血病合并爱滋病的患者体内,并进行了长达近两年编辑效果的评价。
▲爱滋病毒会与T细胞结合,进而造成感染。(图/美联社)
研究发现,在移植后4周,患者白血病处于完全缓解状态,供者型骨髓细胞嵌合率达100%,经过长达19个月的随访发现,患者白血病处于持续完全缓解状态,供者型细胞完全嵌合。
报导指出,在成体造血干细胞上的基因编辑,只局限在造血干细胞及其分化产生的血细胞中,而不会对其他组织器官及生殖系统产生影响,以CRISPR为代表的基因编辑技术有望为爱滋病、镰刀型贫血、血友病、β地中海贫血等血液系统相关疾病的治疗带来新的契机。
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