基改人指日可待 ? 科学家首次成功编辑人类胚胎时期基因

图、文/生医观点

CRISPR系统是一项2012年才被发现的最新技术,近年来 CRISPR 一直是修改基因人类和其他物种基因的主要工具。不只被应用在人类基因领域研究应用上 (像是爱滋病毒、血友病白血病),也被用在增强植物抗病虫和消灭蚊虫传播疟疾能力上。近日这一则重大的基因编辑消息释出之前,科学家多是将注意力放在对个别细胞的基因编辑,而非能将个体特征遗传给下一代的卵子精子胚胎上。

美国奥勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov 和他来自中国韩国索克生物研究所的研究团队,选择在受精卵刚形成时就以 CRISPR 修复基因,改善了胚胎当中的基因缺陷,让胚胎发育为人后,被修复的基因就能够遗传给后代。相比只修复单个基因的方式,这种治疗方式可谓「永绝后患」。他们把 CRISPR 技术运用生命的最初阶段,以确保基因修正能扩及到胚胎的全面细胞。不过这些胚胎只被用于科学研究,所以目前没有任何一个胚胎生长超过三天。

Shoukhrat Mitalipov 将健康卵子与心脏疾病患者的精子结合为带有心脏疾病缺陷的胚胎,并且在受精卵尚未分裂之时,就立刻以 CRISPR 系统切除受精卵中的突变基因。50 个受精卵中的 72 % 胚胎都不再出现突变基因,细胞里的基因缺陷都被修正了。

虽然 CRISPR 堪称目前最准确的 DNA 修正技术,但仍可能意外的剪辑。这项研究的实验过程里,在基因修复的时候,并未见到 DNA 产生错误。」麻省理工学院癌症研究员Richard Hynes说,「过去反对基因编辑的理由是它不够安全,但这个重大突破后的不久后,基因编辑就会很安全了。」这项技术未来可能适用于遗传突变所造成的万种疾病中的任何一种,像与BRCA突变相关的乳腺癌卵巢癌亨廷顿舞蹈病地中海贫血症,甚至是镰状细胞性贫血症、早发型阿兹海默症等。

不过除了医疗重大进展令人振奋之外,这项基因工程成就再度带来伦理上的阴影,若该技术未来发展成熟,不仅能预先治疗各种遗传疾病,未来还可能会有人依照父母的喜好,来尝试设计特定特征或款式婴儿基因。也有人担心这会加剧社会的不平等: 那些富有的人能让自己的后代从基因修改开始,由才智外貌都随心所欲的优秀拔尖,并且凭之得到更多的社会资源财富

资料来源Scientists edit human embryos for first time in US