唐奖得主联手药厂 致力免疫肿瘤研究

2016年唐奖生医奖得主Jennifer Doudna 、Emmanuelle Charpentier与张锋。(唐奖教育基金会提供／李侑珊台北传真)

2016年唐奖生技医药奖3位得主Emmanuelle Charpentier、Jennifer Doudna 和张锋，各自以基因编辑技术(CRISPR)应用于药物开发、基因编辑治疗及细胞治疗产品，且皆针对血液疾病治疗进行产品研究与开发，几项重要研发产品或疗法皆进入临床或临床前期试验，进一步执行免疫肿瘤研究计划。

即将在本月上市的基因编辑新书《The Code Breaker： Jennifer Doudna, Gene Editing, and the Future of the Human Race》，内容介绍Jennifer Doudna的相关研究，基因疗法将再度引发话题。

Emmanuelle Charpentier投入共同创办的公司CRISPR Therapeutics，与美国药厂Vertex Pharmaceuticals携手合作开发一项基因编辑疗法CTX001，应用于治疗镰刀型红血球疾病 (sickle cell disease) 和β型地中海型贫血症 (beta thalassemia)，该疗法以CRISPR／Cas9基因编辑自体造血干细胞后，再将编辑后的细胞做为干细胞移植的一部分重新注入患者体内，该疗法已进入第一与二临床试验阶段。另CRISPR Therapeutics亦着手执行免疫肿瘤疗法之早期临床试验，相关研究发现，在恶性血液患者身上已显示具有持久反应。

至于Dr. Jennifer A. Doudna共同创办的Intellia Therapeutic公司，目前临床发展可分为体内与体外两部分。体内疗法NTLA-2001是和Regeneron制药公司合作，为经由静脉施打方式将CRISPR技术直接导入患者体内，使用体内方式修复罕见之遗传性疾病：TTR类淀粉沉积症 (Transthyretin amyloidosis)，目前该疗法正进行临床试验第一期阶段。至于体外疗法则与Novartis公司合作，OTQ923 ／ HIX763方式为先从患者取出干细胞进行基因编辑，再将已修复之干细胞重新导入患者体内，目前也将此项疗法运用在治疗镰刀型红血球疾病。

张锋共同创办的Editas Medicine研发产品线中的EDIT-101专注于治疗眼部疾病，特别针对遗传性视网膜退化疾病：莱伯氏先天性黑蒙症 (Leber Congenital Amaurosis)，其治病机转为IVS26点突变导致CEP290基因功能丧失，进一步造成视网膜感光细胞缺陷和严重视力丧失，目前该产品进入临床试验第一／二期阶段，试验是否可以消除CEP290基因中的点突变，该产品Editas过去和Allergan共同合作开发，因Allergan被Abbvie并购后，考量经营策略及研发产品线发展，目前EDIT-101由Editas独自研发。

另外，美国食品药物管理局也在近期公布同意该公司体外基因编辑疗法EDIT-301可以开始进行临床试验第一／二期阶段研究，EDIT-301也是第一个以CRISPR／Cas12a基因编辑疗法，试验于治疗镰刀型红血球疾病。

唐奖教育基金会表示，这三家公司各自努力在人类生命福祉谋福利，虽然目前尚未有通过美国食品药物管理局核准上市的产品或疗法，但相信这三位得主都会采用最高标准确保产品安全性与有效性，凸显唐奖生技医药奖同时重视「基础科学」及「临床应用」评选精神与价值，强调生技医药解决人类疾病的问题，有助于人类增进健康。