国卫院抗癌药物传输系统研发 获美FDA核准通过试验中新药申请

国家卫生研究院多年来执行经济部法人科专计划，于15日发表小分子抗癌药物传输系统DBPR115研发成果，运用具国际专利的技术，能有效地携带连结之药物至肿瘤细胞，提升疗效并降低副作用。DBPR115小分子抗癌药物适合国内以小分子药物为主的产业特性，且为市场首见（first-in-class）新药，是带领国内小分子药物产业迈向全新药物开发的关键技术之一。

DBPR115与市售药物CPT-11相比，仅需20％用药量即可达到数倍对大肠直肠及胰脏肿瘤生长之抑制效果，并且在临床前实验期就已技转给业界（泰纬生技）的成果。

经济部指出，国内制药产业2019年的产值约476.1亿台币，其中80％内销，且以学名药为主，提供国人70％以上的用药需求，是一个稳定成熟的产业，如何在这种高度成熟且拥挤的产业中，从产业技术的角度切入，找出新的成长动能，是经济部技术处一直努力的方向。DBPR115是一个由国人自行开发，从分子设计的角度开始，打造的高传输效能的抗癌新药，药品本身可以用于治疗病患，技术平台更可与国内业者结合，开发更多的应用。在产学研的共同努力下，DBPR115经成功技转并完成临床前试验后，于2020年12月15日向美国食品药物管理局（FDA）提出试验中新药（Investigational New Drug，IND）申请，并顺利于2021年1月15日获美国FDA核准同意执行第一期临床试验，为国内第一个本土研发之抗癌药物传输系统的具体成功案例。

本技术是本土首个以小分子担任导弹头的标靶性抗癌化合物，其以小分子胺化合物结合市售的抗肿瘤药物，达到传递并集中抗癌药物至肿瘤组织的功能，增加肿瘤中抗癌药物的浓度，提升药效且降低副作用。小分子胺药物传输系统除具备上述之特性外，还可增强所携带的药物的辨识之信号，亦倍增传输系统找寻信号的能力，使治疗效果更好。

相较于大分子的传输系统，用于携带药物的小分子胺化合物更容易优化制程，生产成本较低廉，且造成免疫反应的机率小，相对于生物制剂的优势更多，限制条件更少。综合以上优点，本研发团队于技术移转后，共同推动研发成果产业化由厂商承接后续新药开发工作。开发新的药物传输与辨识系统，是药物研发领域中极重要的一部分，而成功地研发此药物传输系统不仅能有效应用于标靶抗癌药物，也为药物设计研发开辟新的途径，为治疗重症疾病带来新的曙光。

此药物研发计划为经济部技术处支持之法人科专成果，从药物探索到技术移转国内厂商，曾经获得2016年经济部法人科专成果表扬奖之「技术成就奖」与2017年台北生技奖之「技转合作奖」金奖，更是「2020年国际生医智能加速器」，由国家生技研究园区创服育成中心、国际药厂阿斯特捷利康（AstraZeneca）、亚马逊集团三方携手举办，唯一获选来自研究单位之团队，成果丰硕获得各方的肯定。

由于新药研发时程长且所需经费庞大，惟有运用优越的上游新药研发经验，才可持续推动、产出成果，协助国内建立完善的整体新药发展体系。本技术采新药与类新药的研发策略，利用整合性技术进行药物开发，将可提供国内发展生技制药产业的技术来源，更希望能透过具发展潜力的研究成果，与国内生技业，一同将本土研发之成果与产品推向国际。