北极星MPM用药 获FDA快速审查与EAP特许双重资格

北极星是在2021年12月10日向FDA提出MPM试验药品「快速审查资格」申请，经由FDA审查该项申请，认为该项请求合于「快速审查资格」标准，于2月4日获准以ADI-PEG 20联合化疗药 Pemetrexed及 Cisplatin作为一线用药治疗肺间皮癌的「快速审查资格」。

此外，FDA也要求北极星必需订出EAP 的政策，决定是否在药证批准之前先行提供药品予患者使用，并于15天内回复FDA，提出关于EAP的作法并对大众公告。

根据FDA的法规，治疗严重疾病的新药开发时，若该疾病缺乏治疗用药或该新药的疗效远优于现有疗法。FDA就可能会给予「快速审查资格」，未来该相关试验资料达到标准时，即可利用滚动式审查(Rolling Review) 和优先审查（Priority Review）的机制获得未来的加速核准（Accelerated approval）。

北极星表示。「扩展使用政策」（EAP）是指罹患严重的或危及生命的疾病之病患或末期病患，在无可比较的或可替代的治疗选项时，得获准使用有希望治疗其疾病且尚未获准上市之试验用药品。

由于北极星MPM用药合于EAP获准要件，可以特许该药品在取得药证前先行让患者合法用药，并可依FDA 法规312.8(d)条规定向FDA申请对患者收取相关费用。

MPM临床试验是以ADI-PEG 20联合化疗药 Pemetrexed及 Cisplatin 治疗末期肺间皮癌的多国多中心二/三期双盲临床试验，于美国、英国、澳洲、台湾及义大利等五个国家多中心进行临床试验及后续于台湾、美国、欧盟等各地区申请新药查验登记审查。

MPM二/三期试验期中分析显示整体存活率（OS）与无恶化生存期(PFS）两者之CP值均已超过80%，由于疗效显著且考量挑战竞争性治疗与新冠肺炎之冲击，FDA同意北极星可提早结束正进行之临床试验直接解盲，并对受试者持续追踪ㄧ年。