《生医股》长圣CAR001获TFDA核准进入Phase I/IIa临床试验

美国食品药物管理局(FDA)在2017年核准第一个CAR-T疗法治疗血液肿瘤，在国际上全球首位被基因修饰细胞免疫疗法治愈的白血病儿童艾蜜莉(Emily Whitehead)，已11年无复发癌症，在去年并以新生身分进入大学。

目前的CAR-T疗法主要针对血液肿瘤，尚未能有效治疗实体肿瘤，而且需要使用病患自体免疫细胞进行改造，这过程需客制化、耗时需约1-2个月，单一疗程就要价40万美金(换算台币1,200万)。

尽管如此，根据研究机构Precedence Research，已上市CAR-T产品在去年累计销售总额达到84.44亿美元，年增120%。2024年CAR-T市场规模估计103.8亿美元，至2033年将可达1,079.2亿美元，2024-2033年复合年成长率(CAGR)为30%，长圣将积极布局抢进CAR-T千亿美元市场。

长圣为了解决这些限制，开发了以异体细胞疗法治疗实体癌的CAR001。这款新药使用健康人提供的细胞，品质稳定且不需客制化，能够像一般药品大规模生产并降低成本，且癌末病患不需等待便可立即使用，争取癌末病患治疗机会。

CAR001是全球首例同时具备CAR嵌合抗原受体T细胞（Chimeric Antigen Receptor T Cells）并以HLA-G为靶点，能精准毒杀实体肿瘤，还具有双特异性抗体细胞疗法（bispecific T-cell engager，BiTE），能同时招集旁观者效应T细胞共同对抗肿瘤。这意味着CAR001不仅能直接攻击实体肿瘤细胞，还能叫来其他免疫细胞一起帮忙攻击肿瘤。值得注意的是，与已上市的CAR-T疗法不同，CAR001利用讯息RNA（mRNA）进行基因修饰，能降低突变风险。

长圣指出，CAR001新药已获得美国FDA和台湾TFDA核准进行Phase I/IIa临床试验，这项来自台湾的新药历史性核准将引起全球关注，公司也积极与国际药厂洽谈授权。异体CAR001细胞疗法的新突破将开创实体肿瘤治疗的新纪元，将开始进行大肠直肠癌、恶性脑癌、三阴性乳癌和非小细胞肺癌等受试者招募。