长圣CAR-T新药 获TFDA核准进入Phase I／IIa临床试验

长圣表示，目前的CAR-T疗法主要针对血液肿瘤，尚未能有效治疗实体肿瘤，而且需要使用病患自体免疫细胞进行改造，这过程需客制化、耗时需约1-2个月，单一疗程就要价40万美金(换算台币1,200万)。

根据研究机构Precedence Research，已上市CAR-T产品在去年累计销售总额达到84.44亿美元，年增120％。2024年CAR-T市场规模估计103.8亿美元，至2033年将可达107,9.2亿美元，2024-2033年复合年成长率(CAGR)为30％，长圣将积极布局抢进CAR-T千亿美元市场。

长圣表示，CAR001是全球首例同时具备CAR嵌合抗原受体T细胞（Chimeric Antigen Receptor T Cells）并以HLA-G为靶点，能精准毒杀实体肿瘤，还具有双特异性抗体细胞疗法（bispecific T-cell engager，BiTE），能同时招集旁观者效应T细胞共同对抗肿瘤。这意味着CAR001不仅能直接攻击实体肿瘤细胞，还能叫来其他免疫细胞一起帮忙攻击肿瘤。该新药与已上市的CAR-T疗法不同，CAR001利用讯息RNA（mRNA）进行基因修饰，能降低突变风险。

长圣的研发团队利用AI技术进行HLA-G靶点筛选，并设计和优化蛋白质结构，使CAR001能优先与实体肿瘤上的HLA-G靶点结合，能有效克服实体肿瘤的免疫抑制效果。CAR001在实体肿瘤动物模型已有很好效果，能消灭近九成的实体肿瘤，研究成果已发表在国际顶尖期刊《Advanced Science》。

CAR001新药已获得美国FDA和台湾TFDA核准进行Phase I／IIa临床试验，目前也积极与国际药厂洽谈授权。异体CAR001细胞疗法的新突破将开创实体肿瘤治疗的新纪元，将开始进行大肠直肠癌、恶性脑癌、三阴性乳癌和非小细胞肺癌等受试者招募。

根据《再生医疗制剂条例》，对于危急生命或严重失能疾病，完成第二期临床试验并证明安全性与初步疗效的新药，有机会取得临时药证五年。长圣正力拚CAR001能成为台湾首家取得再生医疗药证。