長聖全球首例以AI進行新藥CAR-T篩選 獲TFDA核准臨床

长圣（6712）10日宣布，该公司旗下异体CAR001（CAR-T）以AI筛选出HLA-G靶点治疗实体癌之Phase I/IIa临床试验，正式获得卫福部食品药物管理署（TFDA）核准进行，这项CAR001新药也荣获医药品查验中心（CDE）指标案件辅导，将加速推进新药临床试验至药品上市。

长圣表示，美国食品药物管理局（FDA）在2017年核准第一个CAR-T疗法治疗血液肿瘤，在国际上全球首位被基因修饰细胞免疫疗法治愈的白血病儿童艾蜜莉（Emily Whitehead），已11年无复发癌症，在去年并以新生身分进入大学。

但是目前的CAR-T疗法主要针对血液肿瘤，尚未能有效治疗实体肿瘤，而且需要使用病患自体免疫细胞进行改造，这过程需客制化、耗时需约1-2个月，单一疗程就要价40万美元（约新台币1,200万元）。尽管如此，研究机构Precedence Research，已上市CAR-T产品在去年累计销售总额达到84.44亿美元，年增120%。2024年CAR-T市场规模估计103.8亿美元，至2033年将可达107,9.2亿美元，2024至2033年复合年成长率(CAGR)为30%，长圣将积极布局抢进CAR-T千亿美元市场。

长圣为了解决这些限制，开发了以异体细胞疗法治疗实体癌的CAR001。这款新药使用健康人提供的细胞，品质稳定且不需客制化，能够像一般药品大规模生产并降低成本，且癌末病患不需等待便可立即使用，争取癌末病患治疗机会。

长圣表示，CAR001是全球首例同时具备CAR嵌合抗原受体T细胞（Chimeric Antigen Receptor T Cells）并以HLA-G为靶点，能精准毒杀实体肿瘤，还具有双特异性抗体细胞疗法（bispecific T-cell engager，BiTE），能同时招集旁观者效应T细胞共同对抗肿瘤。这意味着CAR001不仅能直接攻击实体肿瘤细胞，还能叫来其他免疫细胞一起帮忙攻击肿瘤。值得注意的是，与已上市的CAR-T疗法不同，CAR001利用讯息RNA（mRNA）进行基因修饰，能降低突变风险。

长圣的研发团队利用AI技术进行HLA-G靶点筛选，并设计和优化蛋白质结构，使CAR001能优先与实体肿瘤上的HLA-G靶点结合，能有效克服实体肿瘤的免疫抑制效果。CAR001在实体肿瘤动物模型已有很好效果，能消灭近九成的实体肿瘤，研究成果已发表在国际顶尖期刊《Advanced Science》。

CAR001新药已获得美国FDA和台湾TFDA核准进行Phase I/IIa临床试验，这项来自台湾的新药历史性核准将引起全球关注，公司也积极与国际药厂洽谈授权。异体CAR001细胞疗法的新突破将开创实体肿瘤治疗的新纪元，将开始进行大肠直肠癌、恶性脑癌、三阴性乳癌和非小细胞肺癌等受试者招募。

根据《再生医疗制剂条例》，对于危急生命或严重失能疾病，完成第二期临床试验并证明安全性与初步疗效的新药，有机会取得临时药证五年。CAR001新药针对等危急生命的癌末病患，再生医疗法的通过将缩短CAR001新药申请期程。台湾目前尚无业者进行异体CAR-T治疗实体癌的新药临床试验，长圣的CAR001有望成为台湾首家取得再生医疗药证的业者，让更多癌末患者提早接受细胞治疗，为无数癌末患者带来生机。

延伸阅读