中研院破解渐冻人之谜 解冻有望
由于无法了解病因，罹患运动神经元退化性疾病（渐冻人）的患者几乎是无药可用。中央研究院公布最新研究成果，分子生物所研究团队证实，TDP-43蛋白功能如果缺失，就会导致脊髓运动神经元病变。对于治疗渐冻人，是一大突破。
▼中研院破解渐冻人之谜 研发新药解冻有望(图／健康医疗网提供)
该项研究团队系由中研院分子生物所特聘研究员沈哲鲲、博士生武莲丝、博士后研究员程伟政等人。领先全球建立实验小鼠模式，证明TP-43蛋白与渐冻症有密切关系。
中研院分子生物所特聘研究员沈哲鲲指出，运动神经元在人体的中枢神经系统内，负责控制骨骼肌。如果运动神经元产生退化或萎缩，将导致无法传递讯息，肌肉逐渐衰弱、死亡。
渐冻人好发于中年人，以全球而言，发生率为每年每10万人中有2人，盛行率为每10万人中4-6人。大部分运动神经元退化性疾病（ALS）病患属自发性，只有一成病患为家族遗传。
国立台湾大学医学院分子医学研究所博士生武莲丝利用老鼠基因标靶技术，首度成功建立在脊髓运动神经元内专一性剔除TDP-43表现的老鼠模式。受试老鼠都具有运动神经元退化症的驼背、运动失能、肌肉萎缩、运动神经元缺失及神经胶细胞增生等等症状。
研究显示，成功剔除小鼠运动神经元细胞内的TDP-43蛋白后，小鼠运动功能明显受影响。例如，在转盘上跑动的时间比正常小鼠还要短，脊椎明显拱起、肌肉萎缩，这些症状与渐冻人相当类似。
研究发现，TDP-43蛋白在细胞活动中扮演重要角色。沈哲鲲推论，渐冻人细胞病变后，新陈代谢异常，而产生蛋白堆积物，有如像磁铁般地吸附TDP-43，让运动神经元细胞死亡。一旦运动神经元细胞退化或萎缩，人体细胞之间就无法传递讯息，导致肌肉逐渐衰弱、死亡。
研究团队指出，ALS目前无药物可治，透过这项老鼠模式可以进一步了解TDP-43对ALS的发病机制影响，进一步协助研发设计ALS药物。
资料来源： http://www.healthnews.com.tw/readnews.php?id=5367