《产业》国际罕药蓝海 台湾孤儿药产业突起

近10年来得益于FDA持续颁发多种审查措施，激励行业投入开发罕见疾病药物，孤儿药在FDA获批的新兴疗法中的比例逐年上升，2020年占比超过六成。台湾孤儿药产业也已经成长至超过20家药厂，异军突起成为生技医药类股一支新尖兵。

据统计，罕见疾病的平均确诊时间长达5~7年，而目前已知逾7,000种罕病，影响全球约3.5亿人，但只有约200种疾病具有已核准的药物治疗方式，罕病药物的开发现阶段仍为一片蓝海。研究机构Global Market Insights预估，至2026年全球罕见疾病治疗市场规模将达3,171亿美元，2020-26年的复合成长率为12.2%，主要来自全球罕见疾病病例数增加、各国政策推动以及更多的新药研发与上市。

仁新医药事业开发处黄先龙副处长认为，「开发罕病药物最大的挑战，还是病患招募，尤其是招募到适合的病患。」他并期待台湾的政策与法规环境，可以对发展罕病药物更友善。例如仿效美国FDA的加速批准(Accelerate Approval)或是有条件批准(Conditional Approval)。让药物在确认其安全性及潜在有效性后，在台湾提早上市，让罕病病患可以及早接受治疗。

仲恩生医协理何智元表示，罕病药物的开发时程长，市场相对较小，若无足够的支持与诱因，难以让生技与制药公司投入资源开发罕病药物。因此，需要多方面的整体配套措施来支持，尤其是政府立法订定大方向、确立原则，是非常重要的第一步。

他并指出，目前政府对罕病的补助，很大部分是补助临床使用的上市药物，而目前这些药物仍由国外药厂寡占，「如果大部分的费用都运用于进口药物，将难以长期建立台湾自有的罕病药物开发的价值链。」因此建议，政府可依照已订立的大方向、以及对罕病重视的原则，做跨部会的整合与研拟行动方案，使这些原则能落实在执行与作业层面。