逸达肺病新药FP-045 向美FDA提二期临床试验申请

FP-045用于治疗范可尼贫血症及间质性肺病引起之肺高压。该二期临床试验为随机、双盲、安慰剂对照、多剂量口服药试验,用以评估FP-045在间质性肺病引起之肺高压病患中的安全性及疗效,预计将于招募约126位受试者。

逸达表示,肺高压(Pulmonary Hypertension, PH)系用于描述任何原因引起的肺部高血压,为平均肺动脉压(mPAP)异常高的患者族群,它是一种复杂的破坏性疾病,会导致远端肺动脉进行性血管收缩和血管重塑。

肺高压分为五类;依据世界卫生组织(WHO)统计,第三类肺高压约占整体肺高压约9%,此类型包括由慢性肺病及/或缺氧(低氧水平)引起的肺高压,这些肺部疾病包括阻塞性肺病,即肺部气道变窄,呼气困难(例如慢性阻塞性肺病或肺气肿)、限制性肺病,即吸气时肺部难以扩张(例如间质性肺病或肺纤维化);其他如阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)、囊性纤维化以及长期居住于高海拔地区等亦导致第三类肺高压。

罹患间质性肺病后,因肺部组织在肺泡间不断形成疤痕,导致肺部僵硬或纤维化并引发肺高压,由于为不可逆的疾病,病患在病情持续恶化下,使得呼吸困难,最终造成右心室衰竭及呼吸衰竭,因此治疗方向多为缓解症状,改善生活品质和减缓病程,而多给予病患类固醇药物、免疫抑制剂或氧气疗法。

United Therapeutics治疗第一类肺高压的两项药物Tyvaso吸入性溶液与Tyvaso DPI干粉剂型,分别于2021年及2022年获得美国FDA批准,扩增用于治疗第三类肺高压患者,为目前被核准治疗PH-ILD的药物。

依据国际机构DelveInsight研究报告统计,2021年主要国家约有16.6万名PH-ILD病患;而2022年全球主要国家PH-ILD市场价值约12.63亿美元,预估该市场将持续成长。

逸达表示,近期越来越多证据显示氧化压力在肺血管系统的病理学重塑中至关重要,而过度的脂质过氧化也是导致肺动脉内皮平滑细胞异常增殖的一个原因,因此,氧化压力清除剂ALDH2活化剂Alda-1被应用于一些肺高压病变之研究,FP-045系列化合物已被证明通过增加ALDH2活性显示出更强的解醛毒能力,有开发为治疗肺高压新药潜力。