L606治疗PAH三期临床正向 国邑加速区域授权

国邑北美授权伙伴Liquidia将于美国胸腔医学会议（ATS）发表L606治疗PAH的三期临床试验期中分析结果。目前结果显示正向，受试者皆能自Tyvaso成功移转到以L606治疗，且与其他药物合并治疗也呈现良好的耐受性，无明显副作用。

甘霈指出，PAH是个复杂度极高的罕见疾病，目前虽已有十余种治疗药物获准，但因为有各自不同的药理作用与反应路径，因此相关临床治疗准则建议采取2种或3种路径的合并疗法，以提供病患更有益的治疗方式。即便如此，迄今尚未有其他更有效的治疗方式，存在未满足的药物需求。

甘霈说，现行核准的PAH治疗药物中，分为前列腺环素（Prostacyclin）、内皮素（Endothelium）、一氧化氮（Nitric Oxide）等三大标准疗法，其中前列腺环素路径的药物市场规模达30亿美元，占整体药物比重达50％，居主流药物。而前列腺环素药物又可再分为口服、吸入与持续注射三种剂型，最近一年市场销售额分别约为20亿美元、5亿美元、5亿美元。

国邑的L606属于前列腺环素类，是以微脂体包覆曲前列环素（Treprostinil）的吸入新剂型药物，对照药为美商United Therapeutics药厂(UT)的Tyvaso。根据这次发表的临床数据显示，病患使用L606的每日可耐受剂量约可达Tyvaso的2-3倍，且相较Tyvaso需每4小时投药一次，L606一天只需2次即可达到全天候的药物覆盖，并减少上呼吸道的药物刺激，同时降低体内药物浓度变化引起的副作用。

甘霈指出，今年3月美国FDA再核准2款治疗PAH新药上市，分别为默沙东的Sotatercept与娇生的Opsynvi。其中Sotatercept属于全新机制新药，为注射剂型，患者每3周接受一次注射，并可搭配现有三大路径疗法使用以提高运动能力，降低疾病恶化风险。娇生的Opsynvi则是整合现行二款口服药物（Macitentan与Tadalafil）的复方锭剂，其最大目的在于延长旗下产品Opsumit的销售生命周期，非创新机制药物。

甘霈表示，默沙东与娇生的2款新药，因机转作用与L606不同，皆非L606的竞品，反而是Sotatercept新药的上市将有助延缓现有PAH病患的病情恶化速度，扩大标准治疗药物的市场规模，而L606挟吸入型之高便利与低副作用，有机会与新机制药物合并使用，为病患带来新的治疗选项。

值得注意的是，PAH在北美市场虽有多种治疗药物，但针对第三类间质性肺病相关肺高压（PH-ILD）目前仅核准1款上市药物Tyvaso。Tyvaso在2021年获FDA核准治疗PH-ILD，是目前唯一用于PAH和PH-ILD双适应症药物。去年Tyvaso为UT创造12.34亿美元的营收，估计主要来自于PH-ILD新适应症的挹注。

国邑表示，在北美以外市场尚无任何获准治疗PH-ILD的上市药物，有鉴于欧洲、日本、中东、台湾与中国等地的PH-ILD患者合计约达18万人，潜在的药物市场规模可观，给予L606抢攻未满足医药需求的绝佳机会，国邑将会加速商业授权谈判，今年完成授权案的目标不变。