來不及等到治療就逝去！陳俊翰盼SMA藥物全給付

被喻为台版「非常律师」的中研院法律学研究所博士后研究学者陈俊翰，自幼罹患罕病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），肌肉严重萎缩，不幸于春节期间离世，死因疑似肺部感染，引发呼吸衰竭，享年40岁。北荣神经医学中心周边神经科主治医师萧丞宗表示，SMA等运动神经退化疾病患者一旦感染病菌，易诱发吸入性肺炎，如无法顺利排出肺部分泌物，可能导致呼吸衰竭，死亡风险极高。

萧丞宗指出，「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）为一种因运动神经元退化，导致肌肉无力及萎缩的隐性遗传性疾病，病人运动功能愈来愈差，丧失活动力，需长期卧床，仰赖呼吸器维生，几乎无生活品质可言。

陈俊翰属于早发性「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）患者，随着神经退化，逐渐失去活动能力，连带呼吸、吞咽等功能也不好，必须长期使用呼吸器，以致肺脏扩张不良。萧丞宗表示，「失智症」、「巴森金氏症」、「脊髓性肌肉萎缩症」等神经退化疾病患者，肺功能均比一般人还要差，部分患者因为肌肉无力，无法自主呼吸而死亡。

临床显示，严重神经退化疾病患者一旦呼吸道感染病毒或细菌，容易引发肺炎等并发症，如果肺部的分泌物无法顺利排出，导致呼吸衰竭，增加死亡风险。

研究证实，「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）患者如果能够持续接受背针或口服药物等治疗，约有一半以上患者运动功能获得明显改善，只要长期维持肺脏扩张功能，就可降低肺炎等严重并发症机率。

为此，长期以来，积极协助罕病病友争取医疗权益的陈俊翰，今年1月参加记者会时指出，受到健保给付条件限制，全台共有300多名SMA患者，连同他在内，均无法获得健保给付用药（背针、口服药物），仅接受症状治疗，以致全身肌肉退化萎缩，希望健保能够大幅放宽用药资格，造福每一个病友。

萧丞宗说，陈律师生前的恳切呼吁及期盼，确实符合「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）的实际需求，如果能够持续接受背针、口服药物等治疗，许多接受气切，使用呼吸器的病友有机会可以脱离呼吸器，不仅提高生活品质，还能降低肺炎并发症风险。

对此，健保署医审及药材组组长黄育文表示，以往认为，已无运动功能的「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）患者用药的效果并不显著，因此，给付条件订在上肢运动功能评估大于15分。日前厂商提出临床实证报告，申请扩增给付，希望全给付，让所有SMA病患都可用药。

健保署预期于今年3月召开专家会议，再经议价协商、共拟会议等程序，最快上半年就有望通过，造福所有「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）病友。