影/陆诞生世界首批「体细胞复制疾病猴」 新药研发走向「快车道」

记者马叔安综合报导

中国科学院24日公布了5只「生物钟紊乱体细胞克隆猴」(台湾称复制猴),代表实验用「疾病模型猴」批量克隆(复制)成真,全球实验动物使用数量将大幅降低,并加快药物研发速度。同时,象征大陆「体细胞克隆技术」更加成熟。

▲5只生物节律紊乱体细胞克隆猴。(图/新华社

这5只24日亮相的「复制猴」,是大陆科学家继2017年底,在国际上率先突破「非人灵长类动物体细胞核克隆」难题,诞生的世界个体细胞复制猴「中中」、「华华」后,第二项创举。

中科院脑科学智能技术卓越创新中心神经科学研究所),以及上海脑科学与类脑研究中心研究团队经过两年多的努力,产生了一批「剔除BMAL1基因」的猕猴,行为学分析显示,这批猕小猴具有昼夜活动紊乱、睡眠障碍、焦虑和精神分裂症等情形,目前年龄最大的已超过半岁,年龄最小的也已超过3个月。

科学家认为,「中中」、「华华」的细胞核来自雌性胎猴,此次5只复制猴的细胞核来自雄性青年疾病猴,操作要求更高、实现难度更大。5只实验体的成功诞生,正代表大陆「体细胞克隆技术」走向成熟化,显示大陆正式开启批量化、标准化「创建疾病复制猴模型」的新时代;为脑认知功能研究、重大疾病早期诊断与干预、药物研发等提供新型高效的动物模型

▲中科院5只克隆猴的「父亲」。(图/翻摄自《新华社》)

根据了解,这批小猴未来将被应用于生物节律(类似生理时钟概念)的研究,生物节律紊乱与睡眠障碍、阿兹海默症等神经退行性疾病,抑郁症等精神类疾病,糖尿病肿瘤,以及心血管疾病等密切相关。

▲1月24日出版的《国家科学评论》。(图/翻摄自大陆中科院神经科学研究所网站

综合陆媒报导,第一代模型猴个体间存在遗传背景和基因编辑嵌合率差异,因此不能作为理想的动物模型,研究团队在此基础上,采集了一只睡眠紊乱最明显猕猴的体细胞,通过体细胞克隆技术,获得了5只剔除「BMAL1基因」的克隆猴,这是国际上首次成功构建一批「遗传背景一致」的生物节律紊乱猕猴模型。

5只生物钟紊乱体细胞克隆猴24日登上中国综合英文期刊《国家科学评论》封面,目前每年全球药物研发会使用大量实验动物进行药物安全性和代谢检测,还会招募众多临床试验人群药效评估,随着疾病模型猴批量复制技术不断成熟完善,未来全球实验动物的使用数量有望大幅降低,临床试验人群服用无效药物的比例也将大大降低

中科院神经科学研究所所长蒲慕明院士表示,下一步团队将继续优化相关技术,在转化应用方面用于研发更有效的脑疾病治疗手段,进一步提升药物研发效率